黏多糖貯積症ⅣA型

黏多糖貯積症ⅣA型是一種基因病，智力發育基本正常，但骨骼發育障礙明顯，壽命一般就是二三十歲，這還包括很多患者病晚期無法行走，需要癱瘓在床。

基本介紹

• 中文名：黏多糖貯積症ⅣA型
• 類型：基因病

相關病例

希希，7歲，2019年8月於上海新華醫院確診黏多糖貯積症ⅣA型，截至2024年2月已斷藥231天。

端端，5歲，2021年12月27號於浙江大學兒童醫院確診黏多糖貯積症ⅣA型，截至2024年2月已斷藥184天。

鵬鵬，10歲，2023年的11月於香港大學深圳醫院確診黏多糖貯積症ⅣA型，用完最後一批庫存藥後也將斷藥。

相關藥品

2024年5月，“天價救命藥”唯銘贊將退市中國。

發病症狀

智力發育基本正常，但骨骼發育障礙明顯，壽命一般就是二三十歲，這還包括很多患者病晚期無法行走，需要癱瘓在床。