藥品有效性的評價主要遵循循證醫學的方法，最終的評價成果匯總成衛生技術評估的有效性評價部分，作為制定藥物政策、醫療保險政策、購入新藥、藥品選擇、藥品研發和上市的依據。
一、簡介
在藥物開發的過程中，藥物的有效性評價是決定藥物最終能否上市的關鍵之一。藥物有效性研究包括了動物試驗中的藥效學研究和人體臨床試驗中的有效性研究。對於藥物研發來說，動物藥效學試驗是人體試驗的基礎，因為如果一個化合物要作為藥物用於人類，必須要有一定的動物研究的結果，再用於人體研究，才符合倫理學的原則。因此動物研究的目的就是為保證化合物初次用於人體的安全有效性，動物試驗應顯示主要的藥效作用和毒性以及藥代動力學特性，人們需要根據動物試驗的結果為臨床試驗推薦適應症、計算進入人體試驗的安全劑量。而只有通過人體臨床試驗證明藥物的安全有效性後，藥物才能最終獲得上市，廣泛套用。
二、存在問題
1.對新藥研究開發過程和系統性的認識：新藥的開發和評價是一個伴隨新藥開發全過程的表現為不同階段性（臨床前、臨床開發階段）。與各專業相互關聯性的系統工程。但國內新藥研發者的認識程度遠遠不夠，僅僅停留在完成作業的思維層次。
2.國內新藥開發企業：有效性綜合性研究和評價存在的問題（只見樹木不見樹林，重單個研究輕整體策劃一不重視非臨床和臨床藥效的相互呼應）。
在臨床有效性研究中，也存在著沒有正確的試驗目的，研究方案設計不夠完善，使得最後的試驗結果不能對一些關鍵的問題做出回答；試驗中不能嚴格按方案內容執行，使試驗結果無法評價；試驗結果分析不夠全面等問題。
三、基本原則
（一）動物試驗有效性研究的基本原則（非臨床藥效學試驗的基本原則）：
1.遵循具體問題具體分析的原則（針對不同藥品的不同特點）
2.應結合立題依據和臨床適應症情況來進行實驗設計
3.應對試驗結果的有效性提示意義的大小進行綜合判斷
（二）人體臨床試驗有效性研究的基本原則：
1.試驗目的明確
2.有統計學專家參與對臨床研究的計畫、設計、實行、分析的幫助
3.隨機
4.盲法
5.對照
6.多中心
7.執行GCP
四、具體內容
（一）動物藥效學試驗
根據藥物的分類及藥理作用的特點，通過合適的體外、體內模型，反映藥物的主要藥效作用和作用機理，為新藥開發提供立題依據，為臨床研究提供有效性支持。
與藥效學相關的臨床前藥代動力學研究，其目的在於揭示新藥在動物體內的動態變化規律，闡明藥物的吸收、分布、代謝和排泄的過程和特點。臨床前藥代動力學研究也是支持立題依據的重要內容，藥物在體內的吸收、分布、代謝和排泄情況與藥物的實際療效及安全性密切相關，因此進行臨床前藥代動力學研究時不能孤立於藥效學和毒理研究之外，從試驗設計到結果評價都要與之緊密結合，充分發揮橋接作用。其意義在於：
1.解釋動物毒性研究結果，幫助完善毒理研究的設計。
2.解釋藥效學研究結果，提示藥物相互作用可能性的信息。
3.提供藥效和毒性反應種屬差異的藥代動力學原因。
4.為給藥途徑和劑型等改變提供安全性、有效性與劑量相關性的依據。
5.為臨床研究（I期藥代）提供參考。
（二）人體臨床試驗
藥物開發理論上是一個有邏輯、有步驟的過程，在這一過程中，早期小規模研究的信息用於支持規模更大、目的性更強的後續研究。因此各期臨床研究的目的是不盡相同的。
1.I期臨床試驗
I期臨床試驗是初步的臨床藥理學及人體安全性評價試驗。
目的：I期臨床中耐受性試驗目的是對新藥的人體初步安全性進行評價，是評價人體對藥物的耐受性、了解藥物動力學及藥效學分類、藥物代謝和藥物相互作用的研究、評估藥物活性。內容：為達到以上目的，就需要進行劑量——耐受性研究（即初試劑量和耐受性評估），單劑量、多劑量的藥物動力學和/或藥效學研究，藥物相互作用研究。
2.Ⅱ期臨床試驗
試驗目的：Ⅱ期臨床試驗是治療作用初步評價階段。其目的是探索藥物治療作用、初步評價藥物對目標適應症患者的治療作用和安全性，也包括為Ⅲ期臨床試驗研究設計和給藥劑量方案的確定提供依據。此階段的研究設計可以根據具體的研究目的，採用多種形式，包括隨機盲法對照臨床試驗。目的是確定試驗樣品是否安全有效；與對照組比較有多大治療價值；通過試驗確定適應症；找出最佳的治療方案包括治療劑量、給藥途徑與方法、每日給藥次數等；對本品有何不良反應及危險性做出評價並提供防治方法。Ⅱ期臨床研究應分為兩個階段。第一階段的研究應採用劑量遞增設計，以初步評價藥物劑量——效應關係，也就是劑量探索的研究；第二階段研究採用公認的平行劑量——效應設計，從而確定藥物對可疑適應症的劑量——效應關係。
3.Ⅲ期臨床試驗
Ⅲ期臨床是治療作用確證階段。其目的是進一步驗證藥物對目標適應症患者的治療作用和安全性，評價利益與風險關係，最終為藥物註冊申請獲得批准提供充分的依據。所以應進行良好的對照研究以確證療效，試驗一般應為具有足夠樣本量的隨機盲法對照試驗。對於預計長期服用的藥物，藥物的長期暴露試驗通常在Ⅲ期進行。同時Ⅲ期臨床研究為完成藥物的使用說明書提供了最後一份所需要的信息。
4.Ⅳ期臨床試驗
Ⅳ期臨床試驗是新藥上市後由申請人自主進行的套用研究階段。其目的是考察在廣泛使用條件下的藥物的療效和不良反應；評價在普通或者特殊人群中使用的利益與風險關係；改進給藥劑量等。
它是在藥物獲準上市後進行的研究，它只涉及許可的適應症，往往對藥物的最佳化使用有重要作用。f司時也是考察在廣泛使用條件下的療效和不良反應。研究可能採取多種形式，但都應有科學合理的目的，通常包括：附加的藥物問相互作用的研究、劑量——效應關係或安全性研究和支持藥物用於許可適應症的研究，例如：死亡率/發病率的研究，流行病學研究。
生物等效性研究
在I期或Ⅲ期臨床試驗的後期，如果藥物的處方或生產工藝發生了顯著的改變，那么就需要與前期臨床研究用的樣品進行生物等效性研究，以表明其有效性
5.其他
如為回答藥學方面有關晶型的問題而設計的試驗：試驗的結果應能說明晶型對有效性的影響。
五、相關要求
（一）動物試驗
結合臨床疾病及治療的實際，合理選擇試驗模型和方法，並根據藥物的分類及藥理作用的特點進行設計。
1.應儘量採用多個模型、多種方法來體現和相互印證其有效性，實驗模型應儘可能反映臨床藥效作用的本質。
2.要追蹤並根據國內實際，採用國內外最能反映臨床有效性的模型和方法，以提高臨床（有效性）開發的成功性。
3.檢測指標應能客觀反映臨床藥效作用的本質。
4.應儘量選擇擬推薦臨床套用的給藥途徑。
5.應合理設計劑量，以儘量反映藥物的量效和時效關係。
6.空白對照和陽性藥物對照的合理設定對於結果評價具有重要意義。
7.體內、體外試驗的關係：體內、體外試驗相結合，一般以體內研究為主。體外試驗通常可反映藥物對病原的直接作用，一般較易進行，是藥物篩選的重要工具，但只有整體動物才有可能反映出人類疾病和生理反應的複雜性。
8.機理研究與藥效學試驗的關係：相輔相成，共同作為有效性的依據。若藥物的作用機理研究得非常明確，即使因客觀因素的限制藥效學試驗不能做得很完善也可說明一定問題；若藥物的作用機理不明確，則應提供充分的體外、體內試驗數據來支持有效性。
9.對於複方藥物，應通過試驗數據充分說明複方組成的依據及其合理性，明確各組分在藥效作用上的相互關係。
10.應結合藥代和毒理研究結果進行非臨床有效性和安全性的綜合評價。
11.階段性：根據藥物的具體情況，在有效性有充分提示的前提下，機理研究也可在圩缶床期間進行。
（二）人體臨床試驗
由於藥物臨床試驗的結果是會受到偏倚、系統誤差（偶然性）、研究中心特異性等影響，因此在研究過程中應有一些基本的、整體考慮。
1.有明確的試驗目的，在方案設計階段提前列出需臨床試驗需要回答的問題，臨床試驗的目標應該是抽提出在特定人群中藥物反應的推論。試驗設計及試驗方法（分組方法）：有統計學專家參與對臨床研究的計畫、設計、實行、分析的幫助，在方案設計階段提前列出具臨床試驗需要回答的問題。
（適當、充足：方法學、方案的執行、結果的分析）
2.嚴格執行方案，任何修改都必須說明；
3.受試者的選擇標準；
4.樣本大小的決定；
5.對照藥的選擇；
6.足夠的療程；
7.劑量的考慮
8.療效觀察指標套用可行、適宜的客觀的觀察方法，嚴格地確定反應的變數，包括觀察和量化（定量）的方法。
（三）在對藥物臨床有效性研究資料的審評中應關注的問題：
1.研究設計的整體考慮（假設、缺乏對照數據、實驗室檢測的不足）；
2.關鍵數據的分析、所提供研究的選擇；
3.終點的選擇（包括等級量表）、終點測量的合法性；
4.對照藥的選擇；
5.人群的選擇（兒童或不符合要求的患者）；
6.入選的患者過少；
7.療程不夠長；
8.缺乏長期隨訪的數據；
9.臨床研究數據的合法性（主要方案的違背或其他GCP問題）；
10.與臨床療效相關的劑量方案確定；
11.缺乏與臨床療效相關的特異的相互作用的研究（包括合併用藥治療和中和抗體）；
12.觀察到的與適應症相關的臨床有效性大小的關係問題：邊緣/無臨床相關療效（包括療效的持續時間、）與臨床療效不一致、對臨床有效性的其他關注問題（藥效學腐代動力學與現有治療比較的治療學定位）。
