單病例隨機對照試驗

單病例隨機對照試驗（N-of-1 trial），是一種以病人為中心的個體化臨床試驗研究手段。是一種基於單個病例進行雙盲、隨機、多周期二階段交叉設計的隨機對照試驗。

單病例隨機對照試驗常用於評價某種藥物與對照藥物的療效。 N-of-1試驗更加關注個體化治療效果，符合循證醫學的要求，並為個體病人的決策提供了強有力的證據。

單病例隨機對照試驗仍沒有得到全面廣泛的套用，其原因除了跟特定的設計方案有關外，如需要相對穩定的症狀或疾病，較短的藥物半衰期，還和統計分析方法的複雜性存在一定關係。

基本介紹

• 中文名：單病例隨機對照試驗
• 外文名：N-of-1 trial
• 所屬學科：醫學、醫學統計學
• 套用領域：常用於評價某種藥物與對照藥物的療效

定義

單病例隨機對照試驗（N-of-1 trial），是一種以病人為中心的個體化臨床試驗研究手段。是一種基於單個病例進行雙盲、隨機、多周期二階段交叉設計的隨機對照試驗。一般安排兩種干預和3個或3個以上周期，每個周期形成一個二階段交叉設計，隨機分配每個周期兩個階段的干預，相鄰階段間有一個洗脫期；相鄰周期之間亦安排一個洗脫期。

不足

單病例隨機對照試驗仍沒有得到全面廣泛的套用，其原因除了跟特定的設計方案有關外，如需要相對穩定的症狀或疾病，較短的藥物半衰期，還和統計分析方法的複雜性存在一定關係。N-of-1試驗數值資料的分析方法主要包括：視覺/圖形分析方法，非參數檢驗，參數檢驗（Z檢驗，t檢驗，配對t檢驗），時間序列，Meta分析方法，固定/隨機效應模型和貝葉斯分層模型等。大部分研究都用簡單的方法，如非參數檢驗和參數檢驗對N-of-1數值資料進行分析。

套用

單病例隨機對照試驗常用於評價某種藥物與對照藥物的療效。 N-of-1試驗可揭示個別患者對干預的異同，了解病例存在的特殊規律；N-of-1試驗更加關注個體化治療效果，符合循證醫學的要求，並為個體病人的決策提供了強有力的證據。N-of-1試驗越來越多運用於社會學，教育學，特別是醫學領域包括風濕病、兒科風濕病、關節炎疼痛、慢性神經性疼痛、失眠、心臟病、慢性阻塞性肺疾病、小兒腫瘤等疾病。

研究案例

2021年7月13日，西湖大學鄭鉅聖課題組（博士後馬越、付元慶，2019級博士生田韻儀，鄭鉅聖）在具有百年歷史的經典營養學雜誌The Journal of Nutrition上發表了關於個體化營養干預的最新成果，該研究首次將單病例隨機對照試驗（N-of-1 trial）的設計套用於精準營養領域，重點在個體水平揭示了不同宏量營養素比例的飲食對不同個體所產生的個性化的餐後血糖反應，並通過貝葉斯後驗機率分析模型分別鑑別出對高碳水飲食敏感和對高脂肪飲食敏感的個體。該項研究開啟了營養干預的新模式，對指導個體對膳食模式的選擇具有重要意義，為將來的營養學精準干預提供了模板。

著作

《單病例隨機對照試驗：理論與實踐》（2020年）

《單病例隨機對照試驗：理論與實踐》