《臨床試驗設計與統計分析》是2012年9月1日人民衛生出版社出版的圖書，作者是賀佳、鄧偉。
基本介紹
- 外文名：Design and Statistical Analysis of Clinical Trials
- 書名：臨床試驗設計與統計分析
- 作者：賀佳 鄧偉
- 出版日期：2012年9月1日
- 語種：簡體中文
- ISBN：9787117163545
- 類型：人文社科
- 出版社：人民衛生出版社
- 頁數：242頁
- 開本：16
- 品牌：人民衛生出版社
編輯推薦,內容簡介,圖書目錄,目錄,作者簡介,
編輯推薦
《臨床試驗設計與統計分析》除作為教材外，還可供從事臨床試驗相關工作的人員及醫學科研工作者等作為參考書或工具書使用。
內容簡介
《臨床試驗設計與統計分析》共分兩個部分。第一部分為總論，介紹臨床試驗方案撰寫、實施以及各種統計學考慮、常見統計方法和樣本量估計方法，主要介紹臨床試驗中各種統計概念，通過例子介紹各種統計方法的套用。第二部分是各論，對Ⅰ期、生物等效性試驗，以及某些藥物（如抗腫瘤藥物、抗菌藥物、疫苗等）和醫療器械臨床研究中的特殊性進行介紹。
圖書目錄
第一章緒論
第一節臨床試驗的概念與意義
第二節臨床試驗的發展歷史
一、對照研究起源
二、盲法實施
三、隨機化分組
四、安慰劑使用
五、多中心試驗
六、倫理問題
七、管理制度
第三節新藥臨床試驗的分期
一、Ⅰ期臨床試驗
二、Ⅱ期臨床試驗
三、Ⅲ期臨床試驗
四、Ⅳ期臨床試驗
五、多中心試驗
第四節臨床試驗的規範
第二章臨床試驗的倫理問題
第一節國際倫理準則的發展
第二節倫理委員會
一、倫理委員會的組成
二、倫理委員會的工作程式
三、倫理審查內容
第三節知情同意
一、知情同意的必要性
二、知情同意的要素
三、知情同意的免除和重新獲取
四、執行知情同意中的問題
五、涉及脆弱人群的知情同意問題
第一節臨床試驗方案概要
第二節臨床試驗方案內容
一、試驗目的和試驗背景
二、申辦者和研究者
三、研究終點
四、研究設計概述
五、受試者的入選標準、排除標準和剔除標準
六、樣本量的考慮
七、試驗用藥和合併用藥
八、，臨床觀察、隨訪和實驗室檢查
九、病例報告表和臨床試驗的各種資料
十、評價指標
十一、不良事件和嚴重不良事件
十二、數據管理
十三、統計分析計畫和分析集
十四、臨床試驗的質量控制
十五、臨床試驗終止和結束的規定
十六、臨床試驗的資料的保存
十七、研究成果的發表
第三節臨床試驗方案的框架
第四章臨床試驗設計類型
第一節平行組設計
第二節交叉設計
第三節析因設計
第四節動態設計
一、動態劑量探索
二、成組序貫設計
三、Ⅱ/Ⅲ期無縫連線試驗
四、樣本量調整
第五章隨機化方法
第一節隨機化的必要性
第二節隨機分配的注意事項
一、患者的代表性
二、入選和排除患者的標準
三、知情同意的患者才能進行隨機化
四、隨機化的時間
五、隨機分配表準備
……
第六章對照與盲法
第七章臨床試驗的實施和管理
第八章病例報告表
第九章數據管理
第十章臨床試驗中的統計分析
第十一章差異性檢驗的基本統計分析方法
第十二章差異性檢驗的樣本量
第十三章優效性、等效性和非劣效性試驗
第十四章療效評價
第十五章安全性評價
第十六章統計分析報告和臨床試驗報告
第十七章I期臨床試驗及藥動學/藥效學研究
第十八章生物等效性研究
第十九章抗腫瘤治療的臨床試驗
第二十章抗菌藥物的臨床試驗
第二十一章疫苗的臨床試驗
第二十二章醫療器械臨床試驗和診斷試驗的設計與統計分析
第一節臨床試驗的概念與意義
第二節臨床試驗的發展歷史
一、對照研究起源
二、盲法實施
三、隨機化分組
四、安慰劑使用
五、多中心試驗
六、倫理問題
七、管理制度
第三節新藥臨床試驗的分期
一、Ⅰ期臨床試驗
二、Ⅱ期臨床試驗
三、Ⅲ期臨床試驗
四、Ⅳ期臨床試驗
五、多中心試驗
第四節臨床試驗的規範
第二章臨床試驗的倫理問題
第一節國際倫理準則的發展
第二節倫理委員會
一、倫理委員會的組成
二、倫理委員會的工作程式
三、倫理審查內容
第三節知情同意
一、知情同意的必要性
二、知情同意的要素
三、知情同意的免除和重新獲取
四、執行知情同意中的問題
五、涉及脆弱人群的知情同意問題
第一節臨床試驗方案概要
第二節臨床試驗方案內容
一、試驗目的和試驗背景
二、申辦者和研究者
三、研究終點
四、研究設計概述
五、受試者的入選標準、排除標準和剔除標準
六、樣本量的考慮
七、試驗用藥和合併用藥
八、，臨床觀察、隨訪和實驗室檢查
九、病例報告表和臨床試驗的各種資料
十、評價指標
十一、不良事件和嚴重不良事件
十二、數據管理
十三、統計分析計畫和分析集
十四、臨床試驗的質量控制
十五、臨床試驗終止和結束的規定
十六、臨床試驗的資料的保存
十七、研究成果的發表
第三節臨床試驗方案的框架
第四章臨床試驗設計類型
第一節平行組設計
第二節交叉設計
第三節析因設計
第四節動態設計
一、動態劑量探索
二、成組序貫設計
三、Ⅱ/Ⅲ期無縫連線試驗
四、樣本量調整
第五章隨機化方法
第一節隨機化的必要性
第二節隨機分配的注意事項
一、患者的代表性
二、入選和排除患者的標準
三、知情同意的患者才能進行隨機化
四、隨機化的時間
五、隨機分配表準備
……
第六章對照與盲法
第七章臨床試驗的實施和管理
第八章病例報告表
第九章數據管理
第十章臨床試驗中的統計分析
第十一章差異性檢驗的基本統計分析方法
第十二章差異性檢驗的樣本量
第十三章優效性、等效性和非劣效性試驗
第十四章療效評價
第十五章安全性評價
第十六章統計分析報告和臨床試驗報告
第十七章I期臨床試驗及藥動學/藥效學研究
第十八章生物等效性研究
第十九章抗腫瘤治療的臨床試驗
第二十章抗菌藥物的臨床試驗
第二十一章疫苗的臨床試驗
第二十二章醫療器械臨床試驗和診斷試驗的設計與統計分析
目錄
第一章臨床前研究要覽
一、何為臨床前研究
二、新藥臨床前藥理學研究
三、新藥臨床前藥效學研究
四、新藥臨床前藥代動力學研究
五、新藥臨床前毒性試驗研究
六、新藥臨床前安全性評價研究
七、新藥臨床前研究與評價的試驗設計
八、新藥臨床前研究與評價的統計分析
第二章臨床研究要覽
一、何為臨床研究
二、臨床研究有哪四大類型
三、臨床研究的特殊性
四、臨床研究的分期
五、臨床研究中的盲法設計
六、臨床研究的中心效應與控制問題
第三章新藥或醫療器械臨床試驗研究中的陷阱與識別策略
一、新藥或新醫療器械臨床試驗設計中存在的問題及防範策略
二、與試驗設計三要素有關的陷阱與識別策略
三、與試驗設計四原則有關的陷阱與識別策略
四、與判定設計類型有關的陷阱與識別策略
五、與質量控制有關的陷阱與防範措施
六、新藥臨床試驗設計與統計分析案例的辨析與釋疑
七、新醫療器械臨床試驗設計與統計分析案例的辨析與釋疑
第四章如何把握好臨床試驗中的三要素
一、通過一個實例直觀感受三要素
二、如何把握好臨床試驗中的受試對象
三、如何把握好臨床試驗中的影響因素
四、如何把握好臨床試驗中的觀測指標
第五章如何把握好臨床試驗中的四原則
一、如何把握好臨床試驗中的隨機原則
二、如何把握好臨床試驗中的對照原則
三、如何把握好臨床試驗中的重複原則
四、如何把握好臨床試驗中的均衡原則
第六章如何合理選擇臨床試驗的設計類型
一、臨床試驗設計類型總是單因素兩水平設計嗎
二、臨床試驗中心是否會改變設計類型
三、其他重要非試驗因素是否會改變設計類型
四、專業上的設計類型與統計學上的設計類型總是等價的嗎
五、在試驗組與對照組之間處於平衡狀態的所有重要非試驗因素總可視而不見嗎
第七章如何合理選擇臨床試驗的比較類型
一、四種比較類型的概念
二、四種比較類型下檢驗假設及結論的正確陳述
三、如何合理選擇臨床試驗的比較類型
第八章成組設計定量資料四種比較類型對應的假設檢驗
一、成組設計定量資料雙側差異性試驗對應的假設檢驗
二、成組設計定量資料左單側差異性試驗對應的假設檢驗
三、成組設計定量資料右單側差異性試驗對應的假設檢驗
四、成組設計定量資料非劣效性試驗對應的假設檢驗
五、成組設計定量資料等效性試驗對應的假設檢驗
六、成組設計定量資料優效性試驗對應的假設檢驗
七、基於原始數據的三種特殊檢驗
第九章成組設計定性資料四種比較類型對應的假設檢驗
一、成組設計定性資料雙側差異性試驗對應的假設檢驗
二、成組設計定性資料左單側差異性試驗對應的假設檢驗
三、成組設計定性資料右單側差異性試驗對應的假設檢驗
四、成組設計定性資料非劣效性試驗對應的假設檢驗
五、成組設計定性資料等效性試驗對應的假設檢驗
六、成組設計定性資料優效性試驗對應的假設檢驗
七、基於SAS過程實現成組設計定性資料三種特殊檢驗
第十章成組設計定量資料四種比較類型所需樣本含量的計算
一、成組設計定量資料雙側差異性試驗所需樣本含量的計算
二、成組設計定量資料左單側差異性試驗所需樣本含量的計算
三、成組設計定量資料右單側差異性試驗所需樣本含量的計算
四、成組設計定量資料非劣效性試驗所需樣本含量的計算
五、成組設計定量資料等效性試驗所需樣本含量的計算
六、成組設計定量資料優效性試驗所需樣本含量的計算
第十一章成組設計定性資料四種比較類型所需樣本含量的計算
一、成組設計定性資料雙側差異性試驗所需樣本含量的計算
二、成組設計定性資料左單側差異性試驗所需樣本含量的計算
三、成組設計定性資料右單側差異性試驗所需樣本含量的計算
四、成組設計定性資料非劣效性試驗所需樣本含量的計算
五、成組設計下定性資料等效性試驗所需樣本含量的計算
六、成組設計下定性資料優效性試驗所需樣本含量的計算
第十二章成組設計定量資料四種比較類型檢驗效能的估計
一、成組設計定量資料雙側差異性試驗檢驗效能的估計
二、成組設計定量資料左單側差異性試驗檢驗效能的估計
三、成組設計定量資料右單側差異性試驗檢驗效能的估計
四、成組設計定量資料非劣效性試驗檢驗效能的估計
五、成組設計定量資料等效性試驗檢驗效能的估計
六、成組設計定量資料優效性試驗所需樣本含量的計算
第十三章成組設計定性資料四種比較類型檢驗效能的估計
一、成組設計下定性資料雙側差異性試驗檢驗效能的估計
二、成組設計定性資料左單側差異性試驗所需樣本含量的計算
三、成組設計定性資料右單側差異性試驗所需樣本含量的計算
四、成組設計定性資料非劣效性試驗檢驗效能的估計
五、成組設計下定性資料等效性試驗檢驗效能的估計
六、成組設計下定性資料優效性試驗所需樣本含量的計算
第十四章臨床試驗設計中常見錯誤的辨析與釋疑
一、對三要素方面出現錯誤的辨析與釋疑
二、對四原則方面出現錯誤的辨析與釋疑
三、對設計類型方面出現錯誤的辨析與釋疑
四、對質量控制方面出現錯誤的辨析與釋疑
第十五章臨床科研中常見試驗設計類型要覽
一、單因素設計
二、無法考察互動作用的多因素設計
三、可以考察部分或全部互動作用的設計
第十六章臨床試驗資料統計分析中常見錯誤的辨析與釋疑
一、分析定量資料方面出現錯誤的辨析與釋疑
二、分析定性資料方面出現錯誤的辨析與釋疑
三、相關分析方面出現錯誤的辨析與釋疑
四、回歸分析方面出現錯誤的辨析與釋疑
第十七章多個同類臨床科研資料的meta分析
一、與meta分析有關的概念與設計
二、多個同類l臨床科研成組設計定量資料的meta分析
三、多個同類臨床科研成組設計定性資料的meta分析
第十八章臨床科研診斷資料的統計分析
一、診斷資料一致性分析
二、常用診斷指標的統計描述與假設檢驗
三、診斷資料的ROC曲線分析與假設檢驗
第十九章臨床科研定量資料統計分析要覽
一、一元定量資料區間估計與參數檢驗及SAS實現
二、一元定量資料非參數區間估計與假設檢驗及SAS實現
第二十章臨床科研定性資料統計分析要覽
一、單組設計一元定性資料率的置信區間估計與假設檢驗及SAS實現
二、配對設計及擴大形式的一元定性資料的統計分析及SAS實現
三、成組設計一元定性資料的統計分析及SAS實現
四、單因素多水平設計一元定性資料的假設檢驗及SAS實現
五、二維列聯表資料的線性趨勢檢驗及SAS實現
六、多因素設計一元定性資料（即高維列聯表資料）的假設檢驗與建模原理
第二十一章臨床科研資料相關與回歸分析要覽
一、相關分析的種類與常見錯誤辨析
二、回歸分析的種類與常見錯誤辨析
第二十二章臨床科研資料常用多元統計分析要覽
一、多元定量資料的數據結構及對應的多元統計分析方法的合理選擇
……
第二十三章特殊數據結構的多元統計分析要覽
附錄胡良平統計學專著及配套軟體簡介
一、何為臨床前研究
二、新藥臨床前藥理學研究
三、新藥臨床前藥效學研究
四、新藥臨床前藥代動力學研究
五、新藥臨床前毒性試驗研究
六、新藥臨床前安全性評價研究
七、新藥臨床前研究與評價的試驗設計
八、新藥臨床前研究與評價的統計分析
第二章臨床研究要覽
一、何為臨床研究
二、臨床研究有哪四大類型
三、臨床研究的特殊性
四、臨床研究的分期
五、臨床研究中的盲法設計
六、臨床研究的中心效應與控制問題
第三章新藥或醫療器械臨床試驗研究中的陷阱與識別策略
一、新藥或新醫療器械臨床試驗設計中存在的問題及防範策略
二、與試驗設計三要素有關的陷阱與識別策略
三、與試驗設計四原則有關的陷阱與識別策略
四、與判定設計類型有關的陷阱與識別策略
五、與質量控制有關的陷阱與防範措施
六、新藥臨床試驗設計與統計分析案例的辨析與釋疑
七、新醫療器械臨床試驗設計與統計分析案例的辨析與釋疑
第四章如何把握好臨床試驗中的三要素
一、通過一個實例直觀感受三要素
二、如何把握好臨床試驗中的受試對象
三、如何把握好臨床試驗中的影響因素
四、如何把握好臨床試驗中的觀測指標
第五章如何把握好臨床試驗中的四原則
一、如何把握好臨床試驗中的隨機原則
二、如何把握好臨床試驗中的對照原則
三、如何把握好臨床試驗中的重複原則
四、如何把握好臨床試驗中的均衡原則
第六章如何合理選擇臨床試驗的設計類型
一、臨床試驗設計類型總是單因素兩水平設計嗎
二、臨床試驗中心是否會改變設計類型
三、其他重要非試驗因素是否會改變設計類型
四、專業上的設計類型與統計學上的設計類型總是等價的嗎
五、在試驗組與對照組之間處於平衡狀態的所有重要非試驗因素總可視而不見嗎
第七章如何合理選擇臨床試驗的比較類型
一、四種比較類型的概念
二、四種比較類型下檢驗假設及結論的正確陳述
三、如何合理選擇臨床試驗的比較類型
第八章成組設計定量資料四種比較類型對應的假設檢驗
一、成組設計定量資料雙側差異性試驗對應的假設檢驗
二、成組設計定量資料左單側差異性試驗對應的假設檢驗
三、成組設計定量資料右單側差異性試驗對應的假設檢驗
四、成組設計定量資料非劣效性試驗對應的假設檢驗
五、成組設計定量資料等效性試驗對應的假設檢驗
六、成組設計定量資料優效性試驗對應的假設檢驗
七、基於原始數據的三種特殊檢驗
第九章成組設計定性資料四種比較類型對應的假設檢驗
一、成組設計定性資料雙側差異性試驗對應的假設檢驗
二、成組設計定性資料左單側差異性試驗對應的假設檢驗
三、成組設計定性資料右單側差異性試驗對應的假設檢驗
四、成組設計定性資料非劣效性試驗對應的假設檢驗
五、成組設計定性資料等效性試驗對應的假設檢驗
六、成組設計定性資料優效性試驗對應的假設檢驗
七、基於SAS過程實現成組設計定性資料三種特殊檢驗
第十章成組設計定量資料四種比較類型所需樣本含量的計算
一、成組設計定量資料雙側差異性試驗所需樣本含量的計算
二、成組設計定量資料左單側差異性試驗所需樣本含量的計算
三、成組設計定量資料右單側差異性試驗所需樣本含量的計算
四、成組設計定量資料非劣效性試驗所需樣本含量的計算
五、成組設計定量資料等效性試驗所需樣本含量的計算
六、成組設計定量資料優效性試驗所需樣本含量的計算
第十一章成組設計定性資料四種比較類型所需樣本含量的計算
一、成組設計定性資料雙側差異性試驗所需樣本含量的計算
二、成組設計定性資料左單側差異性試驗所需樣本含量的計算
三、成組設計定性資料右單側差異性試驗所需樣本含量的計算
四、成組設計定性資料非劣效性試驗所需樣本含量的計算
五、成組設計下定性資料等效性試驗所需樣本含量的計算
六、成組設計下定性資料優效性試驗所需樣本含量的計算
第十二章成組設計定量資料四種比較類型檢驗效能的估計
一、成組設計定量資料雙側差異性試驗檢驗效能的估計
二、成組設計定量資料左單側差異性試驗檢驗效能的估計
三、成組設計定量資料右單側差異性試驗檢驗效能的估計
四、成組設計定量資料非劣效性試驗檢驗效能的估計
五、成組設計定量資料等效性試驗檢驗效能的估計
六、成組設計定量資料優效性試驗所需樣本含量的計算
第十三章成組設計定性資料四種比較類型檢驗效能的估計
一、成組設計下定性資料雙側差異性試驗檢驗效能的估計
二、成組設計定性資料左單側差異性試驗所需樣本含量的計算
三、成組設計定性資料右單側差異性試驗所需樣本含量的計算
四、成組設計定性資料非劣效性試驗檢驗效能的估計
五、成組設計下定性資料等效性試驗檢驗效能的估計
六、成組設計下定性資料優效性試驗所需樣本含量的計算
第十四章臨床試驗設計中常見錯誤的辨析與釋疑
一、對三要素方面出現錯誤的辨析與釋疑
二、對四原則方面出現錯誤的辨析與釋疑
三、對設計類型方面出現錯誤的辨析與釋疑
四、對質量控制方面出現錯誤的辨析與釋疑
第十五章臨床科研中常見試驗設計類型要覽
一、單因素設計
二、無法考察互動作用的多因素設計
三、可以考察部分或全部互動作用的設計
第十六章臨床試驗資料統計分析中常見錯誤的辨析與釋疑
一、分析定量資料方面出現錯誤的辨析與釋疑
二、分析定性資料方面出現錯誤的辨析與釋疑
三、相關分析方面出現錯誤的辨析與釋疑
四、回歸分析方面出現錯誤的辨析與釋疑
第十七章多個同類臨床科研資料的meta分析
一、與meta分析有關的概念與設計
二、多個同類l臨床科研成組設計定量資料的meta分析
三、多個同類臨床科研成組設計定性資料的meta分析
第十八章臨床科研診斷資料的統計分析
一、診斷資料一致性分析
二、常用診斷指標的統計描述與假設檢驗
三、診斷資料的ROC曲線分析與假設檢驗
第十九章臨床科研定量資料統計分析要覽
一、一元定量資料區間估計與參數檢驗及SAS實現
二、一元定量資料非參數區間估計與假設檢驗及SAS實現
第二十章臨床科研定性資料統計分析要覽
一、單組設計一元定性資料率的置信區間估計與假設檢驗及SAS實現
二、配對設計及擴大形式的一元定性資料的統計分析及SAS實現
三、成組設計一元定性資料的統計分析及SAS實現
四、單因素多水平設計一元定性資料的假設檢驗及SAS實現
五、二維列聯表資料的線性趨勢檢驗及SAS實現
六、多因素設計一元定性資料（即高維列聯表資料）的假設檢驗與建模原理
第二十一章臨床科研資料相關與回歸分析要覽
一、相關分析的種類與常見錯誤辨析
二、回歸分析的種類與常見錯誤辨析
第二十二章臨床科研資料常用多元統計分析要覽
一、多元定量資料的數據結構及對應的多元統計分析方法的合理選擇
……
第二十三章特殊數據結構的多元統計分析要覽
附錄胡良平統計學專著及配套軟體簡介
作者簡介
胡良平，研究員，教授，博士生導師。曾任軍事醫學科學院統計教研室主任，現任軍事醫學科學院生物醫學統計學諮詢中心主任，國際一般系統論研究會中國分會機率統計系統專業理事會常務理事，第八屆中國現場統計研究會理事，中國生物醫學統計學會副會長，《中華醫學雜誌》等10餘種雜誌編委，北京大學口腔醫學院客座教授，國家食品藥品監督管理局評審專家。多次被評為軍事醫學科學院、總後勤部優秀教師。主編統計學專著31部，參編統計學專著9部，以第一作者發表學術論文200餘篇，發表合作論文120餘篇，獲軍隊科技成果和省部級科技成果獎多項。在從事統計學工作的近30年中，為幾千名研究生、醫學科研人員、臨床醫生和雜誌編輯講授生物醫學統計學，在全國各地作統計學學術報告100餘場，舉辦10餘期全國統計學培訓班，培養多名統計學專業碩士和博士研究生。近幾年來，參加國家級新藥和醫療器械項目評審數十項。參加全軍“十二五”重大重點課題檢查工作。歸納並提煉出“八性”和“八思維”的統計學思想。獨創了逆向統計學教學法和三型理論。
