《臨床試驗:方法學探究(第2版)》對臨床試驗的方法學和臨床評價的關鍵點進行了系統全面、有深度的解析。這本書從理論和實踐兩方面提供基礎生物統計學和精通臨床試驗所需的實用知識。對於我國建立與國際接軌的藥物臨床評價的規範體系，加速藥物臨床試驗專業人才的培養有重要意義。對於從事臨床研究和評價，藥物研發工作的人員而言無疑是一本值得推薦的參考書。
基本介紹
- 書名：臨床試驗:方法學探究
- 作者：皮安泰斗斯•史蒂芬
- 類型：醫學
- 出版日期：2012年10月1日
- 語種：簡體中文
- ISBN：9787506756327, 7506756323
- 外文名：Clinical Trials a Methodologic Perspective Second Edition
- 譯者：李國慶
- 出版社：中國醫藥科技出版社
- 頁數：644頁
- 開本：16
基本介紹,內容簡介,作者簡介,圖書目錄,
基本介紹
內容簡介
《臨床試驗:方法學探究(第2版)》對臨床試驗的方法學和臨床評價的關鍵點進行了系統全面、有深度的解析。國家食品藥品監督管理局藥品審評中心組織臨床審評及相關人員利用業餘時間完成了對《臨床試驗:方法學探究(第2版)》第二版的翻譯工作。《臨床試驗:方法學探究(第2版)》詳細介紹了目前國際上有關臨床試驗研究設計和評價方面的最新知識和原理，並涉及到生物統計學、生物幾何學、流行病學和臨床流行病學等多個專業學科。
作者簡介
作者：（美國）皮安泰斗斯·史蒂芬（Steven Piantadosi） 譯者：李國慶
圖書目錄
1緒論
1.1簡介
1.2讀者和範圍
1.3其他知識來源
1.3.1術語
1.3.2符號和術語的評述是很有幫助的
1.4實例、數據和程式
1.5小結
2科研性質的臨床試驗
2.1前言
2.1.1基於病歷的臨床推理學
2.1.2強調基於設計生成數據的統計推理學
2.1.3臨床推理以及統計學推理在研究中相結合
2.2臨床試驗的正式定義
2.2.1臨床試驗是近代臨床與統計推理的結合
2.2.2嚴格定義的臨床試驗
2.2.3試驗可能被誤解
2.2.4作為科學的臨床試驗
2.2.5在臨床研究範圍中試驗和統計方法的配合
2.3臨床試驗使用的實際情況
2.3.1臨床試驗的概述
2.3.2臨床試驗可以提供確認性證據
2.3.3臨床試驗是不方便的、麻煩的和可信的
2.3.4用於做出一些臨床推斷的其他有效方法
2.3.5在一些情況下臨床試驗是很難實施的
2.3.6隨機化研究可以在初期開始
2.4小結
2.5問題討論
3臨床試驗的倫理學考慮
3.1前言
3.1.1科學和倫理的目的
3.1.2均勢和不確定性原則
3.2兩重性
3.2.1臨床試驗使二重性問題尖銳但不是該問題的起源
3.2.2基因治療悲劇闡明二重性
3.2.3研究與實踐的趨同性
3.2.4希波克拉底誓言並未禁止臨床試驗
3.2.5醫生的多重角色
3.3倫理準則的歷史起源
3.3.1紐倫堡會議對最壞情況處理的共識
3.3.2美國的重大倫理過失
3.3.3赫爾辛基宣言被廣泛採納
3.3.4其他的國際指導原則
3.3.5機構審查委員會的倫理學視察
3.3.6與臨床試驗相關的倫理原則
3.4當代基本原則
3.4.1合作夥伴關係
3.4.2科學價值
3.4.3科學的有效性
3.4.4受試者的公平選擇
3.4.5有利的風險—獲益
3.4.6獨立審查
3.4.7知情同意
3.4.8對受試者的尊重
3.5對方法學的思考
3.5.1使用未經證實的治療進行試驗是不符合倫理的
3.5.2倫理學考慮要點是試驗設計的重要決定因素
3.5.3已論證的特殊方法
3.6專業行為
3.6.1利益衝突
3.6.2職業統計倫理學
3.7小結
3.8問題討論
4臨床試驗背景
4.1前言
4.1.1了解特定背景下臨床試驗的方法
4.1.2背景內容
4.2藥物
4.2.1藥物是否具有特殊性
4.2.2臨床試驗被廣泛用於藥物研究的原因
4.3醫療器械
4.3.1醫療器械臨床試驗的套用
4.3.2醫療器械不同於藥物嗎
4.3.3病例研究
4.4預防
4.4.1預防相比較於治療二分法是過度工作
4.4.2疫苗和生物製品
4.4.3有關風險一效益的一個觀點
4.4.4預防性試驗的方法學和概況
4.5補充和替代醫學
4.5.1CAM和臨床試驗之間的重要矛盾
4.5.2為什麼臨床試驗沒有在CAM中廣泛套用
4.5.3嚴格評價的一些原則
4.6手術和技術依賴性治療
4.6.1為什麼試驗性研究沒有在手術中得到廣泛套用
4.6.2為什麼某些手術治療不需要非常嚴格的研究設計
4.6.3變異的來源
4.6.4推斷的困難
4.6.5控制觀察者偏差是有可能的
4.6.6關於肺氣腫手術試驗的說明
4.7對某些其他背景的簡單回顧
4.7.1篩檢試驗
4.7，2診斷性試驗
4.7.3放射性治療
4.8小結
4.9問題討論
5統計學的觀點
5.1前言
5.2統計觀點的差異
5.2.1模型及參數
5.2.2不同推斷原理的統計學家分類
5.2.3解決辦法
5.2.4一致的觀點
5.3頻率論派
5.3.1二項式的案例研究
5.3.2其他觀點
5.4貝葉斯推理
5.4.1先驗分布的選擇是爭議之源
5.4.2二項式的案例研究
5.4.3貝葉斯推斷是不同的
5.5似然論
5.5.1二項式的案例研究
5.5.2基於似然性的研究設計
5.6補充的考慮
5.6.1統計程式不是標準化的
5.6.2關於統計存在的爭議
5.7小結
5.分問題討論
6臨床試驗設計
6.1前言
6.1.1實驗是一個相對簡單的實驗設計
6.1.2臨床試驗的設計是結論推斷的關鍵
6.2試驗設計的目標
6.2.1控制隨機誤差和偏倚是設計的目標
6.2.2概念簡單化也是一個目標
6.2.3主觀性的固有化
6.2.4水蛭個案分析
6.3試驗術語
6.3.1傳統認知上藥物研發的四種試驗設計
6.3.2描述性的術語更廣泛。並認可更多的臨床試驗類型
6.4設計的概念
6.4.1設計的基礎是觀察和理論
6.4.2女性健康研究得到的教訓
6.4.3試驗使用的3個設計要素
6.5審視試驗設計的發展進程
6.5.1早期研究
6。5.2中期研究
6.5.3後期臨床試驗
6.6特殊的試驗設計問題
6.6.1安慰劑
6.6.2等效和非劣效
6.6.3效果的不一致性
6.6.4隨機中斷
6.6.5為解決特殊問題需要混合設計
6.6.6臨床試驗不能達到的一些目的
6.7臨床方案檔案的重要性
6.7.1臨床試驗方案有很多功能
6.7.2背離臨床試驗方案規定是常見的
6.7.3試驗方案具有結構性、邏輯性和完整性
6.8小結
6.9問題討論
……
7隨機誤差和偏倚
8目的和結果
9轉化性臨床試驗
10劑量探索設計
11樣本量與檢驗效能
12研究人群
13治療分配
14治療效果監查
15受試者和事件的計算
16臨床療效評價
17預後因子分析
18報告和署名
19析因設計
20交叉設計
21薈萃（META）分析
22臨床研究中的行為不端和欺詐
附錄A數據和程式
附錄B符號和術語
附錄C縮略語
附錄D紐倫堡法案
附錄E赫爾辛基宣言（2008版）
附錄F美國國立癌症研究所數據與安全監查政策
附錄G美國國立衛生研究院數據和安全監管政策
附錄H英國皇家統計學會行為規範
參考文獻
參考文獻作者索引
主題詞中英對照
1.1簡介
1.2讀者和範圍
1.3其他知識來源
1.3.1術語
1.3.2符號和術語的評述是很有幫助的
1.4實例、數據和程式
1.5小結
2科研性質的臨床試驗
2.1前言
2.1.1基於病歷的臨床推理學
2.1.2強調基於設計生成數據的統計推理學
2.1.3臨床推理以及統計學推理在研究中相結合
2.2臨床試驗的正式定義
2.2.1臨床試驗是近代臨床與統計推理的結合
2.2.2嚴格定義的臨床試驗
2.2.3試驗可能被誤解
2.2.4作為科學的臨床試驗
2.2.5在臨床研究範圍中試驗和統計方法的配合
2.3臨床試驗使用的實際情況
2.3.1臨床試驗的概述
2.3.2臨床試驗可以提供確認性證據
2.3.3臨床試驗是不方便的、麻煩的和可信的
2.3.4用於做出一些臨床推斷的其他有效方法
2.3.5在一些情況下臨床試驗是很難實施的
2.3.6隨機化研究可以在初期開始
2.4小結
2.5問題討論
3臨床試驗的倫理學考慮
3.1前言
3.1.1科學和倫理的目的
3.1.2均勢和不確定性原則
3.2兩重性
3.2.1臨床試驗使二重性問題尖銳但不是該問題的起源
3.2.2基因治療悲劇闡明二重性
3.2.3研究與實踐的趨同性
3.2.4希波克拉底誓言並未禁止臨床試驗
3.2.5醫生的多重角色
3.3倫理準則的歷史起源
3.3.1紐倫堡會議對最壞情況處理的共識
3.3.2美國的重大倫理過失
3.3.3赫爾辛基宣言被廣泛採納
3.3.4其他的國際指導原則
3.3.5機構審查委員會的倫理學視察
3.3.6與臨床試驗相關的倫理原則
3.4當代基本原則
3.4.1合作夥伴關係
3.4.2科學價值
3.4.3科學的有效性
3.4.4受試者的公平選擇
3.4.5有利的風險—獲益
3.4.6獨立審查
3.4.7知情同意
3.4.8對受試者的尊重
3.5對方法學的思考
3.5.1使用未經證實的治療進行試驗是不符合倫理的
3.5.2倫理學考慮要點是試驗設計的重要決定因素
3.5.3已論證的特殊方法
3.6專業行為
3.6.1利益衝突
3.6.2職業統計倫理學
3.7小結
3.8問題討論
4臨床試驗背景
4.1前言
4.1.1了解特定背景下臨床試驗的方法
4.1.2背景內容
4.2藥物
4.2.1藥物是否具有特殊性
4.2.2臨床試驗被廣泛用於藥物研究的原因
4.3醫療器械
4.3.1醫療器械臨床試驗的套用
4.3.2醫療器械不同於藥物嗎
4.3.3病例研究
4.4預防
4.4.1預防相比較於治療二分法是過度工作
4.4.2疫苗和生物製品
4.4.3有關風險一效益的一個觀點
4.4.4預防性試驗的方法學和概況
4.5補充和替代醫學
4.5.1CAM和臨床試驗之間的重要矛盾
4.5.2為什麼臨床試驗沒有在CAM中廣泛套用
4.5.3嚴格評價的一些原則
4.6手術和技術依賴性治療
4.6.1為什麼試驗性研究沒有在手術中得到廣泛套用
4.6.2為什麼某些手術治療不需要非常嚴格的研究設計
4.6.3變異的來源
4.6.4推斷的困難
4.6.5控制觀察者偏差是有可能的
4.6.6關於肺氣腫手術試驗的說明
4.7對某些其他背景的簡單回顧
4.7.1篩檢試驗
4.7，2診斷性試驗
4.7.3放射性治療
4.8小結
4.9問題討論
5統計學的觀點
5.1前言
5.2統計觀點的差異
5.2.1模型及參數
5.2.2不同推斷原理的統計學家分類
5.2.3解決辦法
5.2.4一致的觀點
5.3頻率論派
5.3.1二項式的案例研究
5.3.2其他觀點
5.4貝葉斯推理
5.4.1先驗分布的選擇是爭議之源
5.4.2二項式的案例研究
5.4.3貝葉斯推斷是不同的
5.5似然論
5.5.1二項式的案例研究
5.5.2基於似然性的研究設計
5.6補充的考慮
5.6.1統計程式不是標準化的
5.6.2關於統計存在的爭議
5.7小結
5.分問題討論
6臨床試驗設計
6.1前言
6.1.1實驗是一個相對簡單的實驗設計
6.1.2臨床試驗的設計是結論推斷的關鍵
6.2試驗設計的目標
6.2.1控制隨機誤差和偏倚是設計的目標
6.2.2概念簡單化也是一個目標
6.2.3主觀性的固有化
6.2.4水蛭個案分析
6.3試驗術語
6.3.1傳統認知上藥物研發的四種試驗設計
6.3.2描述性的術語更廣泛。並認可更多的臨床試驗類型
6.4設計的概念
6.4.1設計的基礎是觀察和理論
6.4.2女性健康研究得到的教訓
6.4.3試驗使用的3個設計要素
6.5審視試驗設計的發展進程
6.5.1早期研究
6。5.2中期研究
6.5.3後期臨床試驗
6.6特殊的試驗設計問題
6.6.1安慰劑
6.6.2等效和非劣效
6.6.3效果的不一致性
6.6.4隨機中斷
6.6.5為解決特殊問題需要混合設計
6.6.6臨床試驗不能達到的一些目的
6.7臨床方案檔案的重要性
6.7.1臨床試驗方案有很多功能
6.7.2背離臨床試驗方案規定是常見的
6.7.3試驗方案具有結構性、邏輯性和完整性
6.8小結
6.9問題討論
……
7隨機誤差和偏倚
8目的和結果
9轉化性臨床試驗
10劑量探索設計
11樣本量與檢驗效能
12研究人群
13治療分配
14治療效果監查
15受試者和事件的計算
16臨床療效評價
17預後因子分析
18報告和署名
19析因設計
20交叉設計
21薈萃（META）分析
22臨床研究中的行為不端和欺詐
附錄A數據和程式
附錄B符號和術語
附錄C縮略語
附錄D紐倫堡法案
附錄E赫爾辛基宣言（2008版）
附錄F美國國立癌症研究所數據與安全監查政策
附錄G美國國立衛生研究院數據和安全監管政策
附錄H英國皇家統計學會行為規範
參考文獻
參考文獻作者索引
主題詞中英對照
