細胞和基因治療產品的臨床前研究評價指南

內容簡介

本指南代表美國食品與藥品監督管理局(Food and Drug Administration,FDA)對這一論題的當前立場。它不會創造或者賦予任何人任何的權利，也不會約束FDA或公眾。可以使用替代方法，前提是其滿足適用的法律法規。如果您想探討替代方法，請聯繫FDA負責執行該指南的工作人員。

圖書目錄

Ⅰ緒論1

Ⅱ背景5

Ⅲ臨床前研究注意事項9

A.臨床前研究目標11

B.對臨床前研究設計的總體建議12

1.用於臨床前研究的在研CGT製劑12

2.動物物種選擇12

3.動物疾病創傷模型選擇13

4.概念性驗證(proof of concept，POC)研究15

5.毒理學研究16

6.產品交付注意事項18

7.臨床前研究質量管理規範

(GoodLaboratoryPractice，GLP)20

8.動物使用減少，改進和替代的原則20

9.後期臨床試驗產品開發21

10.臨床前研究報告22

11.與OCTGT的藥理學毒理學人員交流22

〖1〗細胞和基因治療產品的臨床前研究評價指南

細胞治療(CT)產品的建議25

A.引言27

B.動物物種模型28

C.研究設計30

D.CT產品注入後的體內過程30

1.生存移植31

2.分布31

3.分化與整合32

4.致瘤性32

E.有植入支架的CT產品33

1.細胞33

2.支架33

3.生物相容性34

4.細胞接種34

5.研究組34

6.生物反應性34

7.劑量反應和反應的持久性35

8.安全性35

Ⅴ臨床實驗的基因治療產品的建議37

A.引言39

B.動物物種模型39

C.研究設計40

1.總體安全注意事項40

2.特定載體的注意事項41

3.轉基因注意事項43

4.體外基因修飾細胞44

5.生物分布的考慮44

Ⅵ治療性疫苗研究的建議47

A.引言49

B.動物物種模型49

C.研究設計50

Ⅶ總結51

Ⅷ參考文獻55

後記61

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基本介紹

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