CRISPR-Cas9，一種基因治療法，這種方法能夠通過DNA剪下技術治療多種疾病。
2017年3月，英國《自然·通訊》雜誌發表一項遺傳學重要研究成果，利用CRISPR-Cas9系統可拯救失明小鼠。
基本介紹
- 外文名：CRISPR-Cas9
- 屬性：基因治療法
- 作用：治療多種疾病
- 原理：DNA剪下技術
研製經過,主要功能,專利授權,
研製經過
蓋茨投資了生物醫藥公司EditasMedicine，這家公司開發出了一種名為CRISPR-Cas9的基因治療法，這種方法能夠通過DNA剪下技術治療多種疾病，不過尚未進入人體試驗階段。
2016年7月21日，世界上最有名望的科學雜誌之一《自然》雜誌官網發出重磅訊息：2016年8月，中國科學家有望開展全球首個CRISPR-Cas9基因編輯臨床試驗，利用CRISPR-Cas9基因編輯技術敲除基因再回輸入患者體內用以治療肺癌，試驗將由四川大學華西醫院腫瘤學家盧鈾教授及其研究小組進行，這一臨床試驗已於2016年7月6日通過了醫院審查委員會的倫理審批。
T淋巴細胞本身應是人體內抗腫瘤的“鬥士”，但因各種原因，導致免疫耐受，不能有效地殺傷腫瘤細胞。盧鈾團隊即將進行的臨床試驗，就是將受試者體內的免疫T細胞分離出來，利用CRISPR-Cas9技術進行基因編輯，選擇性地敲除細胞基因中一種編碼PD-1蛋白的基因，從而將T細胞潛在的對腫瘤細胞的攻擊能力“激活”。在體外進行T細胞培養擴增後，再輸回患者體內，用T細胞去攻擊腫瘤細胞，達到預期的治療目的。
2017年3月，英國《自然·通訊》雜誌發表一項遺傳學重要研究成果，一種基因組編輯方法能夠阻止小鼠視網膜退化，利用CRISPR-Cas9系統可拯救失明小鼠。該方法可適用於導致色素性視網膜炎（失明的主要原因）的各種潛在遺傳缺陷。
色素性視網膜炎無法醫治、不易覺察，對患者眼睛造成極大危害而且具有遺傳性。該病特徵就是視網膜退化，但由於色素性視網膜炎可能由60多種基因的突變引起，因此，想要制定針對性療法來修復每一個具體的基因是非常困難的。視網膜上包括視桿細胞和視錐細胞，而引起色素性視網膜炎的基因突變，首先會導致視桿細胞死亡，繼而引起視錐細胞死亡，最終導致患者失明。
美國國家眼科研究所研究人員吳志健（音譯）及同事此次並沒有去治療引起基因突變的疾病，而是測試了一種保留視錐細胞的方法。他們使用了生物醫學領域最炙手可熱的“明星”技術——CRISPR/Cas9系統，從而使決定視桿細胞身份的基因喪失功能，誘導視桿細胞獲得視錐細胞特徵，使之能夠不受有害致病突變的影響。
實驗結果顯示，在3個視網膜退化小鼠模型中（總計有30隻小鼠），該療法可以阻止視網膜退化並改善視覺。
該項研究表明，該方法可能適合用來治療視網膜退化疾病，並且可能適用性廣泛，不受不同潛在遺傳突變的影響。
主要功能
CRISPR-Cas9是細菌和古細菌在長期演化過程中形成的一種適應性免疫防禦，可用來對抗入侵的病毒及外源DNA。而CRISPR-Cas9基因編輯技術，則是對靶向基因進行特定DNA修飾的技術，這項技術也是目前用於基因編輯中前沿的方法。以CRISPR-Cas9基礎的基因編輯技術在一系列基因治療的套用領域都展現出極大的套用前景，例如血液病、腫瘤和其他遺傳疾病。目前，該技術成果已套用於人類細胞、斑馬魚、小鼠以及細菌的基因組精確修飾。
專利授權
2014年4月15日，獲得了美國專利與商標局關於CRISPR的第一個專利授權。專利許可權包括在真核細胞或者任何細胞有細胞核的物種中使用CRISPR。這意味著擁有在除細菌之外的所有生物，包括老鼠、豬和人身上使用CRISPR的權力。
