真實世界證據支持藥物研發的基本考慮

國家藥品監督管理局藥審中心於2019年5月29日發布《真實世界證據支持藥物研發的基本考慮（徵求意見稿）》。

基本介紹

• 中文名：真實世界證據支持藥物研發的基本考慮
• 實施時間：2019年5月29日

簡介

2019年5月29日，國家藥監局藥品審評中心就《真實世界證據支持藥物研發的基本考慮》公開徵求意見。《基本考慮》作為指南性檔案，旨在釐清藥物研發中真實世界研究的相關定義，明確真實世界證據在藥物研發中的地位和適用範圍，探究真實世界證據的評價原則，為工業界利用真實世界證據支持藥物研發提供科學可行的指導意見。

《真實世界證據支持藥物研發的基本考慮（徵求意見稿）》的兩位主要執筆人：國家食品藥品監督管理總局藥品審評中心臨床藥理和統計部王駿副部長和南方醫科大學生物統計系陳平雁教授。

專家組成員有：華中科技大學公共衛生學院流行病與衛生統計學系尹平教授、百濟神州統計部主管Tony Guo（郭翔）博士、Boehringer Ingelheim（勃林格殷格翰）亞太區生物測定學負責人Susan Wang。

內容解讀

該徵求意見稿明確了真實世界證據支持藥物研發和監管決策的幾種情形，包括罕見病治療藥物研發、修訂適應症或聯合用藥範圍、上市後藥物的再評價、中藥醫院製劑的臨床研發、指導臨床研究設計等。此外，徵求意見稿還梳理介紹了國內真實世界數據的潛在來源，包括但不限於衛生信息系統、醫保系統、疾病登記系統、前瞻性研究設計中主動收集的反映患者用藥及健康狀況的數據等，為藥物研發時選擇真實世界數據開拓思路。