真實世界數據與證據：引領研究規範賦能臨床實踐

內容簡介

真實世界數據（real world data，RWD）是指來源於日常所收集的各種與患者健康狀況和（或）診療及保健有關的數據，由其產生的真實世界研究（real world study，RWS）和真實世界證據（real world evidence，RWE）對醫療器械監管的價值也越來越受到研究者和監管部門的廣泛關注。近年來“真實世界研究”這一概念在國際上不斷掀起熱潮。相對於傳統隨機對照試驗（randomized control trial，RCT）的嚴謹性和局限性，RWS的多樣性和更加普適性使其更容易受到研究者、政府及企業的青睞。

我們常說的“真實世界研究”確切說是“真實世界數據研究”，是將真實世界數據通過科學的研究設計對真實數據進行收集，經過辯證合理的統計方法進行確證，得到“真實世界證據”的過程。一方面，通過RWE 最佳化臨床實踐，為患者帶來更大效益；另一方面，助力政府評價醫療衛生干預措施的成本與效果，以及參與藥品和醫療器械的上市審批等工作。此外，醫藥企業也套用RWS 對自身產品通過多樣化的研究設計，從而研發出更新、更有效的治療手段，如適應證拓展探索、聯合用藥可行性評估、安全性監測等。因此，隨著RWS 的概念、分類及套用場景的不斷成熟，各方面對於RWS 的關注度也越來越高，本書也將圍繞目前RWS 的基礎概念、技術方法及行業內優秀案例展開論述，為讀者帶來新的視角。

圖書目錄

目　錄

第一篇　政策篇

第1 章　真實世界研究的發展歷程 2

第2 章　真實世界研究的相關定義10

第1 節　真實世界數據 10

第2 節　真實世界證據 18

第3 節　真實世界研究 18

第4 節　真實世界數據適用性評估 19

第3 章　真實世界研究常見設計類型及統計分析方法24

第1 節　常見設計類型 24

第2 節　統計分析方法 32

第4 章　真實世界研究的常見套用情形33

第1 節　為新藥和醫療器械註冊上市提供證據 33

第2 節　為藥品和醫療器械市場準入或藥物經濟學提供依據 34

第3 節　名老中醫經驗方、中藥製劑的經驗總結與臨床研發 35

第4 節　為已上市藥械說明書中適用範圍、適應證、

禁忌證變更提供證據 35

第5 節　為治療罕見病的藥物與醫療器械上市審批及上市後

再評價提供證據 36

第6 節　總覽和精準定位目標人群 37

第7 節　藥物安全在真實醫療實踐中的全面評估 37

第5 章　真實世界證據用於監管決策、全生命周期管理、

以患者為中心的其他套用41

第1 節　指導臨床研究設計 41

第2 節　精準定位目標人群 41

第3 節　重大公共衛生事件下的決策依據 42

真實世界數據與證據：引領研究規範賦能臨床實踐

基本介紹

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