生物回響的環糊精超分子自組裝的靶向基因載體

《生物回響的環糊精超分子自組裝的靶向基因載體》是依託上海套用技術大學，由鄧維擔任項目負責人的面上項目。

基本介紹

• 中文名：生物回響的環糊精超分子自組裝的靶向基因載體
• 項目類別：面上項目
• 項目負責人：鄧維
• 依託單位：上海套用技術大學

項目摘要

相對於病毒性的基因載體，化學合成的載體具有低免疫原性，易於大規模生產和生產成本較低的特性，但非病毒載體在轉染效率和靶向性方面還存在著很大的挑戰。本項目基於生物降解無毒的環糊精製備了兩種低毒、可降解、靶向性和高效率的轉基因載體，並進行了細胞內轉移試驗和動物治療試驗。首先合成了星型多臂聚輪烷和側鏈自組裝的載體，分別採用連硫鍵和縮醛結構作為生物回響基團，並利用PEG連線靶向分子修飾；然後通過質粒DNA進行表征，篩選合適的載體結構；再套用篩選的條件在體外試驗中，通過正交試驗法評價載體的基因轉移效率；最後建立動物模型，採用最佳的載體在最佳化的條件下轉移siRNA，對荷瘤裸鼠進行對比試驗,評價載體的治療效果。該項目的成功完成將對納米醫藥和基因藥物治療方面產生很好的促進和擴展工作。

結題摘要

本項目屬於基因載體的智慧型材料方向研究，研究方案是基於本課題組已有的材料設計製備和超分子化學方面的研究成果，基於生物降解無毒的環糊精，計畫製備多種低毒、可降解、靶向性和高效率的轉基因載體。目前該方面研究取得了一定的進展，在科學研究、人才培養以及學科建設等方面均有成果。 科研方面基於生物降解無毒的環糊精，計畫製備多種低毒、可降解、靶向性和高效率的轉基因載體，並進行了細胞內轉移試驗和動物治療試驗。首先合成了星型多臂聚輪烷和側鏈自組裝的載體，分別採用連硫鍵和縮醛結構作為生物回響基團，並利用PEG連線靶向分子修飾；然後通過質粒DNA進行表征，篩選合適的載體結構；再套用篩選的條件在體外試驗中，通過正交試驗法評價載體的基因轉移效率；最後建立動物模型，採用最佳的載體在最佳化的條件下轉移siRNA，對荷瘤裸鼠進行對比試驗,評價載體的治療效果。該項目的成功完成將對納米醫藥和基因藥物治療方面產生很好的促進和擴展工作。目前研究成果已經申請專利1項，授權專利1項以及多篇學術論文。 在人才培養和學科建設方面，建立了超分子材料試驗室，目前已經培養碩士研究生1名，在讀碩士研究生4名和在讀博士生2名，邀請國內外教授交流互訪4次，參加學術會議3次。