《普萘洛爾治療嬰幼兒血管瘤中後期耐藥的研究及預測》是依託上海交通大學，由常雷擔任項目負責人的青年科學基金項目。
基本介紹
- 中文名：普萘洛爾治療嬰幼兒血管瘤中後期耐藥的研究及預測
- 項目類別：青年科學基金項目
- 項目負責人：常雷
- 依託單位：上海交通大學
項目摘要,結題摘要,
項目摘要
嬰幼兒血管瘤是嬰幼兒最為常見的良性腫瘤，口服普萘洛爾已成為治療嚴重血管瘤的首選。雖然普萘洛爾前期有效率極高，但約有20.8%的患兒在治療中後期效果甚微甚至無效，我們將這種現象稱之為中後期耐藥，對其進行解釋和解決是目前血管瘤治療的重點和難點。本課題組長期從事血管瘤血清標誌物的篩查，並在前期研究中發現耐藥病灶血流動力學與非耐藥病灶有所不同。本研究希望通過大樣本、前瞻性研究對耐藥現象進行歸納總結，提出中後期耐藥概念，進而探究血流動力學在普萘洛爾促進血管瘤消退過程及耐藥現象中扮演的角色，最後通過血清標誌物的篩查尋找耐藥患兒血清特異表達的長鏈非編碼RNA，以期為今後臨床早期發現耐藥患兒及開發專門針對耐藥患兒的治療奠定理論基礎。對中後期耐藥現象進行解釋和解決，不僅能進一步證實普萘洛爾促進血管瘤消退的機制，更能彌補普萘洛爾臨床套用的缺點，有望在治療前發現中後期耐藥患兒，為最終實現精準醫療的目標奠定基礎。
結題摘要
嬰幼兒血管瘤是嬰幼兒最為常見的良性腫瘤，口服普萘洛爾已成為治療嚴重血管瘤的首選。雖然普萘洛爾前期有效率極高，但有部分患兒在治療中後期效果甚微甚至無效，我們將這種現象稱之為中後期耐藥，對其進行解釋和解決是目前血管瘤治療的重點和難點。本研究希望通過大樣本、前瞻性研究對普萘洛爾治療嬰幼兒血管瘤過程中的中後期耐藥現象進行歸納總結，提出中後期耐藥概念，進而探究血流動力學在普萘洛爾促進血管瘤消退過程及耐藥現象中扮演的角色，最後通過血清標誌物的篩查尋找耐藥患兒血清特異表達的長鏈非編碼RNA，以期為今後臨床早期發現耐藥患兒及開發專門針對耐藥患兒的治療奠定理論基礎。我們通過大樣本的前瞻性研究發現約有37.2%的血管瘤患兒出現中後期耐藥，在普萘洛爾治療血管瘤過程中病灶存在明顯的血流動力學變化。對普萘洛爾治療嬰幼兒血管瘤中後期耐藥現象進行解釋和解決，不僅能進一步證實普萘洛爾促進血管瘤消退的機制，更能彌補普萘洛爾臨床套用的缺點，有望在治療前發現中後期耐藥患兒，為最終實現精準醫療的目標奠定基礎。
