小分子靶向藥物

小分子藥物主要是指化學合成藥物，通常分子量小於1000的有機化合物，小分子藥物具有使用廣泛、理論成熟等優勢。據統計，在常用藥物中，小分子藥物的數量可占總量的98%。

定義

小分子藥物主要是指化學合成藥物，通常分子量小於1000的有機化合物。

作用特點：

小分子藥物結構具有良好的空間分散性，其化學性質決定了其良好的成藥性能和藥物代謝動力學性質。這些特點就使得小分子藥物在藥物研發過程及其它藥物領域中表現出巨大優勢，小分子藥物研發越來越受到市場的青睞。

臨床常見的小分子藥物

小分子藥物通常是信號傳導抑制劑，它能夠特異性地阻斷腫瘤生長、增殖過程中所必需的信號傳導通路，從而達到治療的目的。例如諾華製藥生產的用於治療慢性粒細胞白血病和腸胃基質瘤的格列衛（Gleevec，通用名Imitinib）、以EGFR為靶點的用於治療非小細胞肺癌的阿斯利康生產的易瑞沙（Iressa，通用名Gefitinib）和瑞士羅氏的特羅凱（Tarceva，通用名Erlotinib）均屬此類，並已進入臨床套用。美國千年製藥公司生產的Velcade（通用名bortezomib）是細胞凋亡誘導劑，也屬於小分子藥物。

阿司匹林：又名乙醯水楊酸，鄰乙醯水楊酸，化學名為2-(乙醯氧基)-苯甲酸，是18世紀80年代後期誕生的一類經典非甾體抗炎藥，以其具有良好的解熱陣痛、抗風濕作用成為了套用最廣泛的藥物之一；20世紀60年代被發現有較好的抗血栓作用而廣泛用於防治心腦血管疾病方面。

維生素C：維生素C(VitaminC)又稱L-抗壞血酸(L-ascorbicacid)為白色結晶或結晶性粉末；無臭，胃酸；久放置色漸變黃；水溶液顯酸性反應。維生素C在化學結構上有四類光學異構體，以L-構型右旋體的生物活性最強。

小分子藥物與大分子藥物的區別

1.生物大分子藥物（包括多肽、蛋白質、抗體、聚糖與核酸等）多用於治療腫瘤、愛滋病、心腦血管病、肝炎等重大疾病。

2.小分子藥物：通常是信號傳導抑制劑，它能夠特異性地阻斷腫瘤生長、增殖過程中所必需的信號傳導通路，從而達到治療的目的。

3.小分子的藥物多通過濃度梯度提供動力被吸收,大分子的藥物則需要通過消化道上皮細胞的蛋白質予以主動轉運.有些會被消化道分泌的消化酶分解的藥物則需要通過注射給藥.

發展現狀和前景

小分子藥物具有使用廣泛、理論成熟等優勢。據統計，在常用藥物中，小分子藥物的數量可占總量的98%。

近年來研究發現小分子藥物給難治性C肝和愛滋病等方面的治療帶來了希望。儘管小分子藥物對於治療治療難治性慢性C肝及愛滋病患者取得了令人鼓舞的效果，給這些患者帶來了希望，但仍面臨諸多挑戰：首先小分子藥物的療效取得均建立在聯合標準方案的基礎上，若不按照藥物的標準進行使用就會使得藥物的副反應增加，患者的耐受性降低，導致治療效果差。其次，小分子藥物單藥治療，特別是蛋白酶抑制劑類藥物，雖然可獲得較理想的HCV抑制，但HCV很容易發生耐藥突變，一般治療2周左右即可產生耐藥突變。另外小分子藥物用藥後容易出現多耐藥位點。總之，小分子藥物的研究方興未艾，新的藥物不斷出現，給一些難治性C肝患者帶來了希望，已成為抗癌症病和抗腫瘤藥物治療研究的重要方向，隨著低耐藥、高療效、副作用少的此類藥物不斷開發，以及新的藥物聯合方案的研究，相信在不久的將來必將給大量難治性疾病的治療帶來新的突破。

小分子藥物的發展到達了一個平台期（瓶頸），每年發展速度已經固定在一個區間，難以突破，這不單是體現在每年新藥上市的個數浮動在某個區間，更要命的是，醫藥研發企業每年投入越發龐大，而成果卻無什麼突破。由於處在平台期，小分子藥物被趕上或超越也就是時間問題，今後的幾十年內，大分子藥物的市場占有率會越來越高，逐步超越小分子藥物。但這並不是意味著小分子藥物會消失，不能說小分子藥物就沒前途了，只不過說這類藥物開始穩步前進，而不是加速前進。