突變體集落

採用計算機輔助分子設計，套用定點突變技術（site-directmutagenesis）對野生型重組人粒細胞集落刺激因子（recombinanthumangranulocytecolonystimulatingfactor，rhG-CSF）的cDNA的鹼基序列進行定點修飾，所產生的重組人粒細胞集落刺激因子突變體（rhG-CSFa）一級結構胺基酸序列有相應的特徵性改變。

基本介紹

• 中文名：突變體集落
• 外文名：Mutant colony
• 類型：療法
• 針對症：中性粒細胞減少症
• 實現手段：定點突變技術
• 適用範圍：癌症化療，骨髓移植，貧血

在原核表達體系中表達rhG-CSFa，經過獨特的蛋白復性和純化等生產工藝，可顯著提高G-CSFa的表達產量、生物活性、藥理效應和產品的穩定性。獲得的rhG-CSFa與膜受體的親和力得到提高，從而增加了G-CSFa在人體內的半衰期，克服野生型G-CSF蛋白在常溫下極易形成二硫鍵雙體和多聚體而失去生物活性的缺點，使產品更易於儲存和運輸。

套用範圍：新的重組人粒細胞集落刺激因子突變體及其藥物組合物主要用於癌症化療等原因導致中性粒細胞減少症；促進骨髓移植後的中性粒細胞數升高。骨髓發育不良綜合徵引起的中性粒細胞減少症，再生障礙性貧血引起的中性粒細胞減少症，先天性、特發性中性粒細胞減少症，骨髓增生異常綜合徵伴中性粒細胞減少症，周期性中性粒細胞減少症。市場前景及效益分析：化學治療和放射療法，仍然是腫瘤治療的主要手段，G-CSF是目前公認的腫瘤放化療後促進白細胞恢復的療效最為確切的基因藥物。