普吉華®通用名（普拉替尼膠囊），是一種受體酪氨酸激酶RET（Rearranged during Transfection）抑制劑，是中國第一個獲批的選擇性RET抑制劑，可抑制RET及其下游分子磷酸化，有效抑制表達RET基因變異的細胞增殖。。普吉華®對RET的選擇性與已批准的多激酶抑制劑效果相比有顯著提高。通過抑制原發和繼發變異，普拉替尼有望預防臨床耐藥的發生。由Blueprint Medicines開發，基石藥業獲得了該藥在大中華區的獨家開發和商業化授權。
普吉華（普拉替尼）是一種口服、每日一次、強效高選擇性RET抑制劑，已獲中國國家藥品監督管理局批准，用於轉染重排（RET）基因融合陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者的治療；需要系統性治療的晚期或轉移性RET突變型甲狀腺髓樣癌（MTC）成人和12歲及以上兒童患者的治療，以及需要系統性治療且放射性碘難治（如果放射性碘適用）的晚期或轉移性RET融合陽性甲狀腺癌成人和12歲及以上兒童患者的治療。
基本介紹
- 中文名：普吉華
- 外文名：Gavreto
- 別名：普拉替尼膠囊/Pralsetinib Capsules
- 主要適應症：用於既往接受過含鉑化療的轉染重排（RET）基因融合陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者的治療
- 劑型：膠囊劑
- 註冊證號：國藥準字HJ20210018
- 產品類別：化學藥品
專家解讀,藥品數據,發展進程,
專家解讀
ARROW研究主要研究者、廣東省人民醫院吳一龍教授表示：“在肺癌精準治療領域，RET靶點的研發是一個巨大的突破。ARROW研究的優異數據結果有力支持了此次普吉華®在中國獲批，並有望改變國內RET融合陽性非小細胞肺癌患者的治療標準。”
藥品數據
普拉替尼對於在接受或未接受治療的RET融合陽性NSCLC患者中顯示出持久的臨床獲益。總緩解率（ORR）達到79% (95%CI:68%,88%)，中位緩解時間(mDOR)未達到(95%CI:9.0個月,未達到)。初治時允許可接受化療的人群（25例）的總緩解率（ORR）為88%。
其中鉑類化療經治人群（126例）的ORR為62%，中位緩解時間（mDoR）達到22.3個月。
普拉替尼在多種其他RET驅動的腫瘤類型中均表現出臨床活性。在19位患有非小細胞肺癌和甲狀腺癌以外的各種RET融合陽性實體瘤的患者中, 總緩解率（ORR）為53%(95%CI:29%,76%),中位DOR為19.0個月(95%CI:5.5個月,不可評估)。
發展進程
2020年9月，普拉替尼獲美國FDA批准上市，用於治療RET融合陽性NSCLC成人患者；NMPA也受理了普拉替尼的新藥上市申請並納入優先評審。
2020年12月初，FDA加速批准普拉替尼擴展適應症，用於治療攜帶RET變異的甲狀腺癌患者，包括12歲以上需要全身治療的晚期或轉移性RET突變甲狀腺髓樣癌MTC患者。
2021年3月24日，中國國家藥品監督管理局（NMPA）批准普吉華®（普拉替尼膠囊）作為國家一類新藥上市申請，用於既往接受過含鉑化療的轉染重排（RET）基因融合陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者的治療。該品種上市為局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者提供了新的治療選擇。
全球範圍內，針對普拉替尼用於治療RET融合陽性的NSCLC、各類甲狀腺癌以及其他實體瘤患者的臨床開發正在進行。歐洲藥品管理局受理了普拉替尼的上市許可申請，用於治療RET融合陽性非小細胞肺癌。
