Vyndaqel

通用名tafamidis，由輝瑞公司開發。是一種含活性成份氯苯唑酸的藥，為膠囊製劑（20 mg）。用於治療轉甲狀腺素蛋白家族性澱粉樣多發性神經病（TTR-FAP），適用於Ⅰ期有多發性神經病症狀的成年患者。

基本介紹

• 中文名：Vyndaqel
• 外文名：tafamidis
• 開發公司：輝瑞公司
• 本質：含活性成份氯苯唑酸的藥
• 製劑：膠囊製劑

簡介

Vyndaqel用於延遲轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性（遺傳性疾病，其中稱之為澱粉樣蛋白的纖維在身體周圍組織內積聚，包括神經周圍）引起的神經損害。Vyndaqel用於神經疾病早期（1期）成人患者的治療。

因為轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性患者數量少，該病被視為“罕見性”疾病，2006年8月28日Vyndaqel被指定為“孤兒藥品”（用於罕見病的藥品）。

如何套用

該藥為處方藥。

推薦劑量為每日一粒膠囊，整個咽下。Vyndaqel用於配合轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性患者的標準治療。醫生需對患者進行監測並評價是否需要其它治療方案（包括肝移植）。行肝移植的患者必須停止套用Vyndaqel。

Vyndaqel的研究

Vyndaqel的療效首先在實驗模型中進行檢測，隨後用於人體研究。在128例轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性患者中，比較了Vyndaqel與安慰劑（假治療）的療效。主要療效指標基於對患者治療18個月後的生活質量與神經損害的評價。

在轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性患者的治療中，Vyndaqel的療效優於安慰劑。服用Vyndaqel的患者中45%的神經功能改善或穩定，安慰劑組則僅為30%。結果未納入因需進行肝移植而早期退出研究的病情更為嚴重患者。

服用Vyndaqel的患者的生活質量評分較好，但與安慰劑組的差異不顯著。

不良反應

Vyndaqel最常見的副作用（見於10例患者中的1例以上）為尿路感染（運輸尿液的結構感染）與腹瀉。

Vyndaqel不可用於對氯苯唑酸或其它成份過敏的患者。

相關信息

歐委會於2011年11月16日批准了Vyndaqel在整個歐盟的上市許可。

CHMP（歐洲人用醫藥產品委員會）指出，除了因需行肝移植而退出研究的患者外，Vyndaqel在延遲轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性患者的神經損害方面療效優於安慰劑。該藥無嚴重的安全性問題，其風險亦在可控範圍。因此CHMP總結認為Vyndaqel的益處大於風險，並建議批准其上市。