Ridaforolimus是口服的在研mTOR抑制劑，試驗對象為之前對化療反應良好的轉移性軟組織或骨肉瘤患者。美國默克（Merck）和Ariad製藥研發，於2012年向FDA提交ridaforolimus的新藥申請，並向歐盟提交其上市申請。
基本介紹
- 藥品名稱：Ridaforolimus
- 主要適用症：化療反應良好的轉移性軟組織或骨肉瘤患者
- 用法用量：口服
- 不良反應：口腔炎感染、疲勞、血小板減少、腹瀉和咳嗽
臨床試驗
美國默克和Ariad製藥公司公布了臨床評價Ridaforolimus（SUCCEED）對肉瘤療效的多中心、III期臨床試驗的結果。該藥是口服的在研mTOR抑制劑，試驗對象為之前對化療反應良好的轉移性軟組織或骨肉瘤患者。
結果表明，該藥改善了上述患者群的主要研究終點——無進展生存率（PFS）。與安慰劑組相比，ridaforolimus組患者的疾病進展或死亡風險降低了28%，有顯著性統計學意義。此試驗是對口服ridaforolimus（每周5天，劑量40 mg /d）進行的隨機、安慰劑對照、雙盲研究。口服ridaforolimus由於該試驗獲FDA授予特殊評估協定（SPA）資格。
研究中最常見的副作用與該藥已知的安全性情況一致。與安慰劑組相比，在ridaforolimus組發病的最常見的不良事件為口腔炎感染、疲勞、血小板減少、腹瀉和咳嗽。ridaforolimus治療組有六人由於肺部疾病死亡，安慰劑組沒有肺部疾病的死亡病例。
肉瘤腫瘤中心主任醫學博士Sant P. Chawla稱，轉移性軟組織和骨肉瘤患者只有有限的肉瘤治療選擇。此試驗的數據表明，ridaforolimus保持了前期常規化療帶來的有益效果。此研究達到了主要試驗終點PFS，接受口服ridaforolimus治療的患者的PFS顯示出有臨床意義並具有統計學顯著意義的改善。
