OAV101注射液

OAV101注射液（Zolgensma），是諾華旗下治療脊髓性肌萎縮的AAV基因治療藥物。

2022年1月，中國國家藥監局藥品審評中心公示，OAV101注射液在中國遞交的臨床試驗申請已獲得臨床試驗默示許可。

基本介紹

• 藥品名稱：OAV101注射液
• 外文名：Zolgensma

發展情況

2021年10月21日，OAV101注射液所提交的臨床試驗申請獲得受理。

2022年1月，中國國家藥監局藥品審評中心公示，OAV101注射液在中國遞交的臨床試驗申請已獲得臨床試驗默示許可。

各國情況

2019年5月24日，美國FDA批准了諾華公司的第一個用於治療2歲以下SMA患者的基因療法——Zolgensma。患者只需接受一次靜脈注射給藥，就能在細胞中長期表達SMN蛋白，實現長期緩解甚至治癒。

2020年5月，Zolgensma被納入日本健保，患者只需支付30%費用；2021年3月Zolgensma被納入英國國家醫療服務體系。

截至2022年1月，Zolgensma已經在全球近40個國家和地區獲批。