Hemgenix基因療法

Hemgenix基因療法是一種基於腺相關病毒載體的一次性基因療法，由一個攜帶凝血因子IX基因的病毒載體組成，可通過使機體持續產生因子IX，即缺陷相關病毒(AAV)，降低符合條件的乙型血友病（B型血友病）患者的異常出血率。

基本介紹

• 中文名：Hemgenix基因療法
• 類型：乙型血友病治療方法

研發歷程

2022年11月22日，美國FDA宣布澳大利亞製藥公司CSL Behring的治療B型血友病的一次性基因療法Hemgenix獲批，定價為350萬美元，刷新了世界上最昂貴治療方法的記錄。該公司已明確Hemgenix基因療法的收費為350萬美元。

作用原理

Hemgenix基因療法是一種基於腺相關病毒載體的一次性基因療法，由一個攜帶凝血因子IX基因的病毒載體組成，可通過使機體持續產生因子IX，即缺陷相關病毒(AAV)，降低符合條件的乙型血友病（B型血友病）患者的異常出血率。

據臨床實驗數據，受試者在接受治療18個月後仍能穩定表達該凝血因子，使得年平均出血率下降54%。更重要的是，接受一次注射後，94%的受試者得以免除耗時耗錢的終生凝血因子注射。