Blincyto

Blincyto是一種免疫治療藥物，這類藥物可利用人體某部分免疫系統來抗擊疾病如癌症。Blincyto是獲批的首款通過人體T細胞來毀滅白血病細胞的藥物，T細胞是一種白細胞或淋巴細胞。 這款藥物可作為CD19蛋白與CD3蛋白之間的一種連線器，CD19被發現於大多數B細胞淋巴母細胞表面，而CD3是T細胞表面的一種蛋白質。這款藥物適用於治療後癌症又惡化（復發性）或對先前治療無效（難治性）的患者。

基本介紹

• 外文名：Blincyto
• 主要適用症：利用人體某部分免疫系統來抗擊疾病
• 藥品類型：免疫治療藥物

2014年12月3日，美國FDA批准Blincyto（Blinatumomab）用於治療費城染色體陰性前體B細胞急性淋巴細胞白血病（B-cellALL）患者，這種疾病是一種不常見形式的ALL。

前體B-cellALL是一種增長快速的癌症，該病患者的骨髓產生太多的B細胞淋巴母細胞，這種細胞是一種不成熟的白細胞。費城染色體是有時發生在白血病患者骨髓中的一種異常。國家癌症研究所預測，2014年將有6020名美國人被確診患有ALL，有1440人將死於這種疾病。

“免疫治療藥物，尤其是擁有獨特作用機制的Blincyto，對於白血病患者特別有前景，”FDA藥物評價與研究中心代謝與腫瘤產品辦公室主任、醫學博士Pazdur稱。“由於認識到了這種新型治療藥物的潛能，FDA在突破性治療藥物資格計畫下積極與藥物申請者一起努力促使這種新型藥物獲得批准。”

由於申請者通過初步臨床前證據證明這款藥物與現有可供使用治療藥物相比，可能會提供實質性疾病改善；這款藥物在被提交上市申請時，對一種嚴重疾病治療的安全性或有效性可能有明顯改善；以及這款藥物旨在治療一種罕見疾病，所以FDA分別授予Blincyto突破性治療藥物資格、優先審評及孤兒藥資格。

Blincyto的獲批時間與其處方藥申請者付費目標日期2015年5月19日相比提前了5個多月，處方藥申請者付費目標日期是FDA計畫完成藥物審評的日期。

Blincyto的安全性及有效性在一項有185名費城染色體陰性復發或難治性前體B-cellALL患者參與的臨床研究中得到評價。所有患者均以Blincyto輸液（一種通常利用針頭將藥物注射入血流中的方式）治療至少4周。結果顯示，32%的受試者大約在6.7個月的時間未出現疾病證據（完全緩解）。

Blincyto是在FDA加速批准計畫下得到批准的，這一計畫允許FDA基於顯示一款藥物對一種合理可能預測患者臨床收益的代理終點有效的臨床數據來批准該藥物治療一種危及生命的疾病。

這一計畫可以更早地讓患者獲取有前景的新藥，但申請該藥物的公司需要進行確證性臨床試驗。FDA要求Blincyto生產商進行一項研究，以證實這款藥物可以改善復發或難治性費城染色體陰性前體B-cellALL受試者的生存期。

Blincyto帶有一項黑框警告，提醒患者及衛生保健專業人員，一些臨床試驗受試者出現低血壓及治療初期呼吸困難問題，並經歷短期思維困難（腦病）或其它神經系統副作用。

在Blincyto治療患者中，最常見的副作用有發燒（發熱）、頭痛、組織腫脹（外圍性水腫）、白細胞數量低引起發熱（發熱性中性粒細胞減少）、噁心、低鉀（低鉀血症）、疲勞、便秘、腹瀉及震顫。

FDA批准Blincyto時帶有一項風險評估及減災策略（REMS），它包含一項溝通計畫，用以告知衛生保健供應商有關產品的嚴重風險及準備和管理差錯的可能性。