內容簡介
距“難治性貧血”概念的提出已有八十年了,但醫學界對骨髓增生異常綜合徵(myelodysplastic syndromes,MDS)的了解尚不深入。我國在這方面起步更晚,1979年郝玉書教授首次在國內介紹了 MDS(當時稱“白血病前期”),在楊崇禮教授和郝玉書教授的領銜下,我國在 20世紀 80年代開啟了 MDS的相關研究。中國醫學科學院血液病醫院(血液學研究所)率先在國內成立了第 1個“骨髓增生異常綜合徵診療中心”,並於 2008年由國際 MDS基金會授予“MDS卓越中心(MDS Center of Excellent)”稱號。這本圖書的編寫結合文獻和編者對 MDS的理解,突出了以下幾個特點:其一,重點對我國血液科醫師對 MDS理解存在的可能“誤區”,如“dysplasia”的含義、“MDS是一種髓系腫瘤”同時又是“一種骨髓衰竭性疾病”等問題進行了闡釋;其二,隨著 2代測序技術在臨床的套用,對 MDS的基因突變譜系的研究得出了解析,圍繞基因突變作為單克隆造血分子標誌,近年關於 MDS的診斷與分型有了長足的進步,但也提出了新的挑戰,據此,對新近提出的“CHIP”“CCUS”等新概念,以及“MDS診斷標準”的更新、“WHO(2016)MDS診斷標準”“基因突變與 MDS預後”“基因突變與療效預測”和“MDS分子靶向治療臨床試驗”等進展作了悉數介紹;其三,關於治療,強調了“規範”二字。由於本人知識有限,“觀點”選擇上也不可避免地局限於個人對 MDS的理解而帶來的偏頗,文字表述也可能不盡準確瑧善,敬請讀者斧正。
圖書目錄
什麼是骨髓增生異常綜合徵:舊瓶裝新酒 / 001
1.“骨髓增生異常綜合徵”定名簡史 / 001
2.世界衛生組織對MDS的定義原理 / 002
3.從dyplasia來理解 myelodysplasia的含義 / 003
4.從世界範圍內來看 MDS的發病率 / 003
5. MDS患者亞洲人群的中位發病年齡真的比白種人低嗎? / 004
6. MDS的可能致病因素 / 004MDS發病機制研究 / 006
7. MDS的細胞系和動物模型 / 006
8. MDS是一種髓系惡性腫瘤 / 007
9. MDS是一種骨髓衰竭性疾病 / 008
骨髓增生異常綜合徵的精準診斷 / 010
10. MDS的診斷分型簡史 / 010
11.細胞形態學是MDS診斷的基石 / 012
12.骨髓活檢在MDS診斷中作用 / 014
13.細胞遺傳學檢測與 MDS診斷 / 016
14.流式細胞術免疫表型分析在 MDS診斷中地位 / 017
15. MDS的基因突變譜系與特徵 / 019
16.潛質未定的克隆性造血新概念的提出 / 021
17.意義未定的特發性血細胞減少 / 021
18.克隆性意義未定的血細胞減少 / 022
19.低增生性
MDS與再生障礙性貧血的鑑別診斷之我見 / 023
20. MDS的診斷標準的更新 / 024
21. MDS的 FAB分型 / 025
22. MDS的 WHO分型 / 026
骨髓增生異常綜合徵的預後:制定治療策略的基礎 / 030
23.國際預後積分系統 / 030
24.修訂的國際預後積分系統 / 031
25. WHO分型為基礎的預後積分系統 / 032
26.基因突變與
MDS預後 / 034
骨髓增生異常綜合徵的治療策略制定 / 035
27. MDS的治療策略 / 035
28.合併疾病評估系統 / 036
MDS的支持治療 / 037
29. MDS的一般支持治療 / 037
30. MDS患者接受去鐵治療的可能獲益 / 038
31.哪些患者應考慮去鐵治療? / 039
32.去鐵胺的使用方法 / 039
33.地拉羅司的使用方法 / 040
34.細胞因子治療
MDS / 040
MDS的免疫抑制劑和免疫調節劑治療 / 042
35.套用免疫抑制劑治療 MDS / 042
36.套用來那度胺治療 5q-綜合徵 / 043表觀遺傳學治療藥物 / 045
37.地西他濱治療MDS的推薦治療方案 / 045
38.地西他濱治療MDS的中國多中心研究結果 / 046
39.中國醫學科學院血液病醫院 MDS診療中心套用地西他濱治療MDS-RAEB經驗總結 / 047
40.低劑量地西他濱給藥方案 / 047
41.阿扎胞苷治療MDS的推薦方案 / 048
42.套用阿扎胞苷治療 MDS的中國多中心研究 / 049
43.表觀遺傳學治療藥物的療效預測模式 / 050單藥或聯合化療治療 MDS / 052
44.小劑量美法侖的治療方案 / 052
45.小劑量阿糖胞苷為基礎的治療方案 / 053
46.地西他濱單藥與 CAG/HAG方案治療 MDS-RAEB的比較 / 054
47.急性髓系白血病樣化療 / 055骨髓增生異常綜合徵的造血幹細胞移植 / 056
48.造血幹細胞移植應作為每個 MDS患者總體治療的組成部分來加以考慮 / 056
49.什麼時候接受allo-HSCT較為合適呢? / 057
50.患者是否需要接受移植前橋接治療? / 058
51.如何選擇供體? / 058
52.清髓性預處理方案和減低劑量的預處理方案 / 060
53.如何選擇造血幹細胞來源? / 060
54. HSCT的療效如何? / 061
55.基因突變在MDS造血幹細胞移植中套用 / 062骨髓增生異常綜合徵的新治療 / 064
56.骨髓增生異常綜合徵的分子靶向治療 / 064
57.骨髓增生異常綜合徵的免疫治療 / 066
58. MDS的療效判斷標準 / 068
骨髓增生異常綜合徵的療效判斷標準 / 068
我是如何治療骨髓增生異常綜合徵的:病例分享 / 071
病例1:較低危組患者的治療 / 071
病例2:較高危組患者的治療 / 074
參考文獻 / 076
出版者後記 / 079
作者簡介
肖志堅,主任醫師,教授,博士生導師。現任中國醫學科學院血液病醫院(血液學研究所)副院(所)長,骨髓增生異常綜合徵診療中心主任。擔任中華醫學會血液學分會秘書長,中國醫藥生物技術協會精準醫療分會副主任委員,海峽兩岸醫藥衛生交流協會血液病學專業委員會副主任委員,中國病理生理學會實驗血液學專業委員會,中國抗癌協會血液腫瘤專業委員會委員,《中華血液學雜誌》《國際輸血及血液學雜誌》《白血病·淋巴瘤》雜誌副主編, “Blood Review”“Gene,Chromosomes and Cancer”等雜誌編委。主攻研究方向為髓系腫瘤,特別是骨髓增生異常綜合徵和骨髓增殖性腫瘤的發病分子機制和臨床診治新策略。已承擔衛生行業科研專項、國家自然科學基金重點項目等國家及省部級課題 20項,獲得國家科學技術進步獎二等獎 1項,省部級科技成果共 8項。於國核心心期刊發表論文 300餘篇,在“Blood” “Leukemia”等雜誌發表 SCI收錄論文 80餘篇。主編專著 4部,參編中文專著 12部、英文專著 1部。獲得“新世紀百千萬人才工程”國家人選,獲得中華人民共和國原衛生部“有突出貢獻的中青年專家”“國務院政府特殊津貼專家”和“全國優秀科技工作者”等榮譽稱號。