《靶向腦毛細血管內皮細胞的基因遞釋系統研究》是依託復旦大學，由龐志清擔任項目負責人的青年科學基金項目。
基本介紹
- 中文名：靶向腦毛細血管內皮細胞的基因遞釋系統研究
- 依託單位：復旦大學
- 項目類別：青年科學基金項目
- 項目負責人：龐志清
項目摘要,結題摘要,
項目摘要
血腦屏障（BBB）的存在嚴重阻礙了大部分藥物尤其是基因藥物的腦內遞送。目前，腦靶向研究主要通過增加納米遞藥系統透過BBB的方法提高腦內的藥物濃度和疾病的治療效果，但存在腦靶向效率偏低和納米材料腦內蓄積而導致的毒性問題。本項目擬採用一種靶向腦毛細血管內皮細胞（BCEC）的新策略，以實現腦內疾病的基因治療：以多肽TB2為靶向功能基，聚β-氨基酯為非病毒基因載體，腦源性神經營養因子（BDNF）基因表達質粒pUNO1-hBDNFa為模型藥物，構建一種新型的非病毒基因遞釋系統（TB-NP-hBDNF）。該系統可主動靶向遞送基因至BCEC內，使其表達分泌型蛋白BDNF，並將BDNF分泌遞送至腦內，提高對老年性痴呆的治療效果；由於遞送基因的納米載體並不進入腦實質，因此有望降低對腦組織的毒副作用。該基因遞釋系統的構建模式及其腦內遞藥的相關研究目前國內外未見報導，具有很高的創新意義和研究價值。
結題摘要
本項目以angiopep肽TB2為靶向功能基，聚β-氨基酯為非病毒基因載體，腦源性神經營養因子（BDNF）基因表達質粒pUNO1-hBDNFa為模型藥物，構建了一種新型的非病毒基因遞釋系統（TB-NP-hBDNF）。該系統主動靶向遞送基因至BCEC內，使其表達分泌型蛋白BDNF，並將BDNF分泌遞送至腦內，提高了對老年性痴呆的治療效果，並且降低藥物載體對神經細胞的毒性。相關研究成果發表SCI論文11篇，申請專利2項，獲獎1項。
