達妥昔單抗β注射液，商品名為凱澤百，適應症為治療12月齡及以上的高危神經母細胞瘤患者，及伴或不伴有殘留病灶的復發或難治性神經母細胞瘤患者，該藥是中國國家藥品監督管理局（NMPA）批准的首個用於神經母細胞瘤治療的靶向免疫治療藥物。
基本介紹
- 藥品名稱：達妥昔單抗β注射液
- 外文名：Dinutuximab beta Injection
- 主要適用症：高危、復發或難治性神經母細胞瘤
- 藥品類型：GD2單克隆抗體
- 商品名：凱澤百
- 中國獲批時間：2021年
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簡介
達妥昔單抗β注射液是一種經過最佳化的新一代GD2單克隆抗體，可通過與神經母細胞瘤細胞過度表達的特定靶標GD2結合，誘導雙重免疫機制，使腫瘤細胞裂解和死亡。在全球範圍，凱澤百於2017年獲歐洲藥品管理局（EMA）批准，用於治療一歲以上的高危神經母細胞瘤患者，以及復發或難治性的神經母細胞瘤患者。
適應症
達妥昔單抗β注射液用於治療12月齡及以上的高危神經母細胞瘤患者，及伴或不伴有殘留病灶的復發或難治性神經母細胞瘤患者。
作用機制
GD2（雙唾液酸神經節苷脂）在神經母細胞瘤中表達比例高達100%，是神經母細胞瘤免疫治療的特異性靶點。作為國內首款獲批用於治療神經母細胞瘤的GD2單抗免疫治療藥物，達妥昔單抗β（凱澤百®）可與神經母細胞瘤細胞上廣泛表達的GD2特定靶點結合，觸發抗體依賴性細胞介導的細胞毒性作用（ADCC）和補體依賴的細胞毒性作用（CDC）等作用機制，誘導免疫機制從而發揮抗腫瘤作用。
藥品數據
根據此前研究，凱澤百治療高危神經母細胞瘤患者5年無事件生存率達57%，顯著提升15%；5年總生存率達64%，顯著提升14%；同時，顯著降低了疾病復發風險16%。相關研究顯示，凱澤百治療復發或難治性神經母細胞瘤的客觀緩解率（ORR）約50%，3年無事件生存率為57%，3年總生存率為71%，提高了復發或難治性神經母細胞瘤患兒的遠期生存。
專家解讀
天津腫瘤醫院趙強教授表示：“達妥昔單抗β（凱澤百®）此次在國內獲批，將為兒童神經母細胞瘤帶來具有里程碑意義的免疫治療藥物。
北京兒童醫院王煥民教授介紹：“達妥昔單抗β（凱澤百®）可激活適應性和先天性免疫應答，導致神經母細胞瘤細胞死亡。憑藉差異化分子結構，有效降低了這款藥物治療的過敏反應發生率。”
發展歷程
2017年，達妥昔單抗β（凱澤百®）於獲歐洲藥品管理局（EMA）批准，用於治療一歲以上的高危神經母細胞瘤患者，以及復發或難治性的神經母細胞瘤患者。
2020年1月13日，百濟神州與EUSA Pharma宣布，雙方就凱澤百在中國大陸達成獨家開發和商業化協定。
2020年11月，凱澤百的上市許可申請（BLA）得到受理，同時被納入優先審評。
2020年11月，值在國內正式獲批之前，藉助海南博鰲樂城國際醫療旅遊先行區的“先行先試”特殊政策，經由國家相關規定及批准，達妥昔單抗β（凱澤百®）落地海南博鰲。
2021年8月17日，達妥昔單抗β（凱澤百®）獲得國家藥品監督管理局批准，成為我國首個獲批用於神經母細胞瘤治療的靶向免疫治療藥物，用於治療12月齡及以上的高危神經母細胞瘤患者，及伴或不伴有殘留病灶的復發或難治性神經母細胞瘤患者。
規格
4.5mg/mL
包裝
1瓶/盒
批准文號
國藥準字SJ20210023
