基本介紹
- 中文學名：罕用藥
- 別稱：orphan drugs
罕用藥,根據WHO的報導,授予罕用藥資格,罕用藥的開發,我國,
罕用藥
罕用藥(orphan drugs)或稱之為孤兒藥 系指用於罕見病( rare disease) ,或是商業價值小的,沒有贊助商願意投資開發的藥物。在美國，罕用藥指的是基於1983年1月頒發的罕用藥法案（ODA）而開發的藥物。聯邦法關於罕見病（rare diseases）的定義是在美國患者少於20萬人或發病率低於人群的萬分之五的疾病。這已被作為美國食品藥品管理局（FDA）的從屬法規。
根據WHO的報導
目前已確認的罕見病有5000~6000種，約占人類疾病的10%。在美國，約有2500萬人患有超過6000種的罕見病。在歐洲，約有5,000~8000種罕見病，受累人群占歐盟總人口的6%~8%，即2400~3600萬人。澳大利亞的罕見病受累人群約為120萬人。由幾千種小數目累積的罕見病人群數量確實也是一個大數目。我國目前由於未對罕見病進行界定，因此疾病種類與受累人群的數據未見報導。
授予罕用藥資格
旨在鼓勵開發那些確有需要，但其價格在正常情況下也不是令人買不起或開發商無利可圖的藥物。由於對於這些疾病的治療，醫學研究和藥物開發的經濟效益不高。開發商之所以這樣做，他們可得到減稅的優惠和延長的獨家市場經營時間（獲批准後7年）。罕用藥法案背後的觀念是長期的排他性銷售將促進更多的公司把錢投資到研究中。該法案實施後，已經開發了許多這樣的藥物，包括治療神經膠質瘤,多發性骨髓瘤,膀胱纖維變性，苯丙酮尿症等。
在歐盟也存在類似的情況，罕用藥由歐洲藥品局(EMEA) 罕用藥委員會（Committee on Orphan Medicinal Products）管理。2007年底，FDA 與EMEA達成一項協定。據此，同一個申請可適用於雙方機構，這樣就減少了公司申請罕用藥地位所需的時間與經費。然而，這兩個機構仍然是維持著分別批准的程式。
罕用藥的開發
罕用藥象其它藥物一樣，通常也遵循規定的開發途徑。試驗側重於藥物分子的表征，穩定性，安全性和有效性。但統計負擔可以簡化些。例如，當某種罕見病的患者不足1000例時，在Ⅲ期臨床研究中也可不做1000個病例試驗。由於這些產品的市場本來就很小，作為開發、研究和生產這些藥的成本就有可能超過收入，這就需要政府的干預，通常要建立這樣的一個市場或組織生產這些產品。自由市場經濟的批評家們往往將此引證為自由市場經濟體制中的市場衰竭。而自由市場的提倡者們常常這樣回答，在擴大的安全性和有效性試驗的形式中，若沒有政府的干涉，開發成本將會相當大地降低。
在一個市場經濟體系中，要改善罕見病患者藥物治療的可獲得性和可及性，政府制訂相關的刺激政策是至關重要的。
國外有人概括政府的介入，可採取以下多種形式：
● 以稅支持生產或研究這些藥品的公司。
● 授予另外更多的權利並超過常規專利法的那些許可。
●給由大學和企業發起人開發用於罕見病的醫藥產品（包括藥品，
生物製品，醫療設備和醫藥食品）補貼和資助。
● 創建政府經營的公司來研究和生產這些藥品（該類型的一個實例見皇冠公司Crown corporation）
國外罕用藥激勵政策的出台，使許多罕見病的治療方案從無到有，取得了很好的效果。在美國，1983年罕用藥法案實施之前上市不足10個罕見病藥物，而到2007年2月，FDA登記的罕用藥1697個，獲得上市的302個，大約有110家製藥公司已經擁有FDA的罕用藥市場批准。儘管大多數公司只有一種罕用藥，但約有40%公司有兩種或更多的在研罕用藥。截至2007年4月，歐盟447個罕用藥獲得登記，34個上市；日本在1993~2004年間共有98個罕用藥上市。
我國
早在1999年版的《藥品註冊管理辦法》就提到罕見病和治療罕見病新藥，但至今未對其進行明確界定，採取的激勵政策作用也並不明顯。現行的《藥品註冊管理辦法》（2005年版）對罕用藥研發也沒有更進一步地激勵政策。在2007年3月，國家食品藥品監督管理局公布的《藥品註冊管理辦法》徵求意見稿中，提到“愛滋病治療新藥、優於已上市治療惡性腫瘤、罕見病等疾病的新藥，將納入特殊審批的‘綠色通道’，簡化審批程式”，但是，並沒有對罕見病以及罕見病用藥進行專門界定。應該說，我國的罕見病和罕用藥的相關政策還是相對滯後的。
借鑑國外在罕見病界定以及罕用藥研發激勵政策方面的經驗，可以對我國罕見病與罕用藥概念的界定與政策實施有一定的推動作用。
