科賽斯®（通用名稱：注射用醋酸卡泊芬淨），處方藥，針對成人患者和兒童患者（三個月及三個月以上）可用於經驗性治療中性粒細胞減少、伴發熱病人的可疑真菌感染以及治療對其它治療無效或不能耐受的侵襲性麴黴菌病。卡泊芬淨對麴黴菌屬（包括煙麴黴菌、黃麴黴菌、黑麴黴菌、構巢麴黴菌、土麴黴菌和白麴黴菌）和念珠菌屬（包括白色念珠菌、都柏林念珠菌、光滑念珠菌、吉利蒙念珠菌、乳酒念珠菌、克魯斯念珠菌、溶脂念珠菌、葡萄牙念珠菌、近平滑念珠菌、皺褶念珠菌和熱帶念珠菌）具有體外活性。醋酸卡泊芬淨能仰制許多絲狀真菌和酵母菌細胞壁β(1,3)-D-葡聚糖的合成。哺乳類動物的細胞中不存在P(1,3) -D-葡聚糖。
科賽斯®是首個全新類型的棘白菌素類抗真菌藥物，其作用機制為阻止真菌細胞壁的形成。
基本介紹
- 中文名：科賽斯
- 外文名：Caspofungin Acetate For Injection
- 通用名稱：注射用醋酸卡泊芬淨
- 商品名稱：科賽斯（Cancidas）
藥品信息,基本信息,適應症,用法用量,不良反應,禁忌,注意事項,藥物相互作用,藥理作用,藥代動力學,臨床數據研究,
藥品信息
基本信息
【漢語拼音】Zhusheyong Cusuan Kabofenjing
【主要成分】本品主要成份為醋酸卡泊芬淨
【規格】(1)50mg；(2)70mg (以卡泊芬淨計)
【包裝】玻璃瓶，每盒1瓶。
【貯藏】
未開封瓶的貯藏：密閉的瓶裝凍乾粉末應儲存於2至8°C。
藥瓶中溶解液的貯藏：在製備病人的輸注液之前，溶解液可儲存在25°C或25°C 以下維持24小時。
稀釋後用於病人的輸注液：在靜注袋或瓶中的最終用於病人的輸注液可儲存在25°C或25°C以下維持24小時。而在2至8°C的冰櫃中可維持48小時。
【有效期】24個月。
【執行標準】JX20120238
【批准文號】進口藥品註冊證號
50mg：H20130153
70mg：H20130154
【生產企業】
公司名稱：Merck Sharp & Dohme (I.A.) CORP
地址：150 Beach Road #31-00 Gateway West Singapore 189720，Singapore
生產廠名稱：Laboratoires Merck Sharp & Dohme Chibret
地址：Route de Marsat, Riom, Clermont-Ferrand, Cedex 9, 63963, France
包裝廠名稱：Merck Sharp & Dohme Australia Pty Ltd
地址：54-68 Ferndell Street, South Granville, NSW 2142, Australia
【主要成分】本品主要成份為醋酸卡泊芬淨，為新一代棘白菌素類抗真菌藥物
化學名稱：1-[(4R,5S)-5-[(2-氨乙酸)氨基]-N-(10,12-二甲基-1-羰基十四烷基)-4-羥基-L-鳥氨酸]-5-[(3R)-3-羥基-L-鳥氨酸]肺白菌素B0 二乙酸鹽
化學結構式：
分子式：C52H88N10O15 ∙2C2H4O2
分子量：1213.42
輔料：蔗糖，甘露醇，冰醋酸和氫氧化鈉(少量用於調節pH值)。
【性狀】本品為白色或類白色凍乾塊狀物。
適應症
本品適用於成人患者和兒童患者（三個月及三個月以上）：
- 經驗性治療中性粒細胞減少、伴發熱病人的可疑真菌感染
- 治療對其它治療無效或不能耐受的侵襲性麴黴菌病。
用法用量
成人患者一般建議
用於治療成人患者（18歲及18歲以上的），輸注液須大約1小時的時間經靜脈緩慢地輸注。
經驗性治療
第一天單次70mg負荷劑量，隨後每天單次50mg。療程取決於病人的臨床反應。經驗治療需要持續至病人的中性粒細胞恢復正常。確診真菌感染的病人需要至少14天的療程；在中性粒細胞恢復正常和臨床症狀消除後治療還需持續至少7天。如果50mg劑量耐受性好，但缺乏有效的臨床反應，可以將每天劑量升高至70mg。雖然尚無證據證明每天使用70mg劑量能夠提高療效，但現有的有限的安全性資料顯示每天劑量增加至70mg耐受性好。
侵襲性麴黴菌病
第一天給予單次70mg負荷劑量的注射用醋酸卡泊芬淨，隨後每天給予50mg的劑量。療程取決於病人疾病的嚴重程度、被抑制的免疫功能恢復情況以及對治療的臨床反應。雖然尚無證據證明使用更大的劑量能提高療效，但是現有的安全性資料提示，對於治療無臨床反應而對本品耐受性良好的病人可以考慮將每日劑量加大到70mg。
對老年病人（65歲或以上）無需調整劑量。(見老年患者用藥)
無需根據性別、種族或腎臟受損情況調整劑量。
成人患者：當本品與具有代謝誘導作用的藥物依非韋倫、奈韋拉平、利福平、地塞米松、苯妥英或卡馬西平同時使用時，應考慮給予每日劑量70mg。
肝臟功能不全的病人
對輕度肝臟功能不全(Child-Pugh 評分5至6)的成人患者無需調整劑量。但是對中等程度肝臟功能不全(Child-Pugh 評分7至9)的成人患者，推薦在給予首次 70mg負荷劑量之後，根據藥代動力學數據將本品的每日劑量調整為35mg。對嚴重肝臟功能不全(Child-Pugh 評分大於9）的成人患者和任何程度的肝臟功能不全兒童患者，目前尚無用藥的臨床經驗。
兒童患者
在兒童患者（3個月至17歲）中，本品需要大約1小時的時間經靜脈緩慢地輸注給藥。兒童患者（3個月至17歲）的給藥劑量應當根據患者的體表面積（參見兒童用藥說明，Mosteller公式）。對於所有適應症，第1天都應當給予70mg/m的單次負荷劑量（日實際劑量不超過70mg），之後給予50mg/m的日劑量（日實際劑量不超過70mg）。療程可以根據適應症進行調整，各類適應症的療程在成人中都有表述（參見成人患者用藥的一般建議）。
如果50mg/m的日劑量無法獲得足夠的臨床反應，但是患者又能很好地耐受，可以將日劑量增加到70 mg/m（日實際劑量不超過70mg）。儘管70mg/m的日劑量能否提高藥效尚缺乏證據，但是有限的安全性數據顯示，日劑量提升至70mg/m仍能被很好地耐受。
在兒童患者中，當本品和代謝誘導劑（如利福平、依非韋倫、奈韋拉平、苯妥英、地塞米松或卡馬西平）聯合使用時，本品的日劑量可調整到70mg/m（日實際劑量不超過70mg）。
注射用醋酸卡泊芬淨的溶解
不得使用任何含有右旋糖（α-D-葡聚糖）的稀釋液，因為本品在含有右旋糖 的稀釋液中不穩定。不得將本品與任何其它藥物混合或同時輸注，因為尚無有關本品與其它靜脈輸注物、添加物或藥物的可配伍性資料。應當用肉眼觀察輸注液中是否有顆粒物或變色。
成人患者用藥說明：
第一步 溶解藥瓶中的藥物
溶解粉末狀藥物時，將儲存於冰櫃中的本品藥瓶置於室溫下，在無菌條件下 加入10.5mL的無菌注射用水、或含有對羥基苯甲酸甲酯和對羥基苯甲酸丙酯的無菌注射用水、或含有0.9%苯甲醇的無菌注射用水。溶解後瓶中藥液的濃度將分別為7mg/mL (每瓶70mg裝) 或5mg/mL ( 每瓶 50mg 裝)。
白色至類白色的藥物粉末會完全溶解。輕輕地混合，直到獲得透明的溶液。應對溶解後的溶液進行肉眼觀察是否有顆粒物或變色。保存於25℃或以下溫度的此溶液，在24小時之內可以使用。
第二步 配製供病人輸注的溶液
配製成供病人輸注用溶液的稀釋劑為：無菌注射用生理鹽水或乳酸化的林格氏溶液。供病人輸注用的標準溶液應在無菌條件下將適量已溶解的藥物(見下表)加入250mL的靜脈輸注袋或瓶中製備。如醫療上需要每日劑量為50mg或35mg，可將輸注液的容積減少到100mL。溶液渾濁或出現了沉澱，則不得使用。如輸注液儲存於 25℃或以下溫度的環境中，必須在24小時內使用；如儲存於2至8℃的冰櫃中，則必須在48小時內使用。輸注液須用大約1小時經靜脈緩慢地輸注。
| 成人患者靜脈輸注液的製備 | |||
|---|---|---|---|
劑量* | 將卡泊芬淨溶 解液轉移至靜脈輸注袋或瓶中的容積 | 標準製備液 （將已經溶解的卡泊芬淨加入250 m L中）最終濃度 | 減少輸注液容積 （將已經溶解的卡泊芬淨加入100 mL中）最終濃度 |
70 mg | 10 m L | 0.27 m g / m L | 不推薦 |
70mg(取自兩瓶 50mg 裝藥瓶)** | 14 m L | 0.27 m g / m L | 不推薦 |
50 m g | 10 m L | 0.19 m g / m L | 0.45 m g / m L |
35mg，用於中度肝臟功能不全(取自1瓶70mg裝藥瓶) | 5 m L | 0.14 m g / m L | 0.33 m g / m L |
35mg，用於中度肝臟功能不全(取自1瓶50mg裝藥瓶)，減少容積 | 7 m L | 0.14 m g / m L | 0.33 m g / m L |
* 每瓶藥物應使用10.5 mL溶液溶解
** 假如沒有70mg瓶裝的規格，可用兩瓶50mg裝的藥物來配製70mg的劑量
兒童用藥說明
兒童給藥劑量的體表面積（BSA）計算公式
在配製輸注液之前，用以下公式計算患者的體表面積(BSA)：(Mosteller公式)
3個月以上兒童患者的70mg/m輸注液的製備（取自一個70mg裝藥瓶）
1. 以患者的BSA（按上述公式計算）和以下方程式確定兒童患者的實際負荷劑量：
BSA (m2) × 70 mg / m2 = 負荷劑量
不管患者的計算劑量為多少，第1天的最大負荷劑量不應超過70mg。
2. 將冷藏的瓶裝本品置於室溫下復溫。
3. 在無菌條件下加入10.5mL的0.9%的氯化鈉注射液、無菌注射用水、或含有對羥基苯甲酸甲酯和對羥基苯甲酸丙酯的抑菌注射用水。溶解後的溶液在≤25°C (≤77°F)條件下放置時間不超過1小時。按此配製的卡泊芬淨的瓶裝終濃度為7.2 mg/mL。
4. 根據計算的負荷劑量（第一步），從藥瓶中抽取相應容積的溶液。在無菌條件下將此體積（mL）的本品溶液轉移至裝有250mL 0.9%、0.45%或0.225%的氯化鈉注射液或乳酸林格氏液的靜脈輸注袋（或瓶）。此外，可以在無菌條件下將此體積(mL)的本品溶液加入至減容後的0.9%、0.45%或0.225%的氯化鈉注射液或乳酸林格氏液，終濃度不超過0.5 mg/mL。將輸注液保存於≤25°C（≤77°F）溫度時，必須在24小時內使用，或2至8°C (36至46°F)冷藏時在48小時內使用。
5. 如果計算負荷劑量小於50mg，可採用50mg裝藥瓶來製備藥劑[參照3個月以上兒童患者的50 mg/m輸注液的製備（取自一個50mg裝藥瓶）中的第2-4步]。50mg裝藥瓶內卡泊芬淨溶解後的終濃度為5.2 mg/mL。
3個月以上兒童患者的50 mg/m輸注液的製備（取自一個50mg裝藥瓶）
1. 以患者的BSA（按上述公式計算）和以下方程式確定兒童患者的實際日維持劑量：
BSA (m) × 50 mg / m = 日維持劑量
不管患者的計算劑量為多少，日維持劑量不應超過70mg。
2. 將冷藏的瓶裝本品置於室溫下復溫。
3. 在無菌條件下加入10.5mL的0.9%的氯化鈉注射液、無菌注射用水、或含有對羥基苯甲酸甲酯和對羥基苯甲酸丙酯的抑菌注射用水。溶解後的溶液在≤25°C (≤77°F)條件下放置時間不超過1小時。按此配製的卡泊芬淨的瓶裝終濃度為5.2 mg/mL。
4. 根據計算的日維持劑量（第一步），從藥瓶中抽取相應容積的溶液。在無菌條件下將此體積（mL）的本品溶液轉移至裝有250mL 0.9%、0.45%或0.225%的氯化鈉注射液或乳酸林格氏液的靜脈輸注袋（或瓶）。此外，可以在無菌條件下將此體積(mL)的本品溶液加入至減容後的0.9%、0.45%或0.225%的氯化鈉注射液或乳酸林格氏液，終濃度不超過0.5 mg/mL。將輸注液保存於≤25°C（≤77°F）溫度時，必須在24小時內使用，或2至8°C (36至46°F)冷藏時在48小時內使用。
5. 如果實際日維持劑量大於50mg，可採用70mg裝藥瓶來製備藥劑[參照3個月以上兒童患者的70mg/m輸注液的製備（取自一個70mg裝藥瓶）中的第2-4步]。70mg裝藥瓶內卡泊芬淨溶解後的終濃度為7.2 mg/mL。
製備注意： a 白色至類白色的緻密粉劑會完全溶解。輕輕混合，直到獲得透明溶液。 b 在溶解過程中和注射之前，應以肉眼觀察溶解後的溶液是否有顆粒物或變色。溶液出現渾濁或沉澱時不得使用。 c 本品製劑可以確保從裝藥瓶中抽取的10mL溶液獲得全部標註劑量（70mg或50mg）。 |
不良反應
使用本品治療的患者有出現過敏反應的報導(參見注意事項)。
成人患者
在臨床研究中已有1865成人使用過單劑或多劑注射用醋酸卡泊芬淨：564名發熱性中性粒細胞減少的病人（經驗治療研究），382名侵襲性念珠菌病病人，297名患有食道念珠菌病和/或口咽念珠菌病的病人，228名侵襲性麴黴菌病的病人和394名I期臨床的參加者。在經驗治療研究中病人均接受過惡性腫瘤的化療或進行過造血幹細胞移植。在有明確診斷的念珠菌感染的病人進行的研究中，大多數病人的病情非常嚴重（例如血液系統惡性腫瘤或其他腫瘤，近期大的手術，愛滋病），需要同時進行多種治療手段。在無對照的麴黴菌病研究中，病人的病情均嚴重，而且原有的疾病又複雜（例如骨髓或外周血幹細胞移植，血液惡性腫瘤，實體瘤或器官移植），需要同時進行多種治療手段。
在所有接受本品治療的成人（總數989人）中，已報告與藥物有關的臨床和實驗室檢查異常一般都是輕微的，而且極少導致停藥。
常見 | 一般情況 | 發熱、頭痛、腹痛、疼痛、 寒戰 |
（>1/100） | 胃腸 | 噁心、腹瀉、嘔吐 |
肝臟 | 肝酶水平升高（天冬氨酸轉氨酶，丙氨酸轉氨酶，鹼性磷酸酶，直接膽紅素和總膽紅素） | |
腎 | 血清肌酐升高 | |
血液 | 貧血（血紅蛋白和紅細胞壓積降低） | |
心臟 | 心動過速 | |
周圍血管 | 靜脈炎/血栓性靜脈炎、靜脈輸注併發症、發紅 | |
呼吸系統 | 呼吸困難 | |
皮膚 | 皮疹、瘙癢症、發汗 |
兒童患者
臨床試驗中，171名兒童患者接受單次或多次本品治療。兒童患者中本品的總體臨床安全性特點和成人患者相似。
在所有接受本品治療的兒童患者中，已報告的藥物相關的臨床症狀和實驗室檢查結果異常（總數171）通常為輕度並且很少導致停藥。
常見 | 一般情況 | 發熱、頭痛、寒戰 |
(> 1/100) | 肝臟 | 肝酶水平升高（AST、ALT） |
心臟 | 心動過速 | |
外周血管 | 置管位置疼痛、潮紅、低血壓 | |
皮膚 | 皮疹、瘙癢 |
上市後經驗：
已報導有下列上市後不良事件的發生：
肝膽：罕見的肝臟功能失調
心血管：腫脹和外周浮腫
實驗室異常：高鈣血症
實驗室檢查發現:
已報告與藥物有關的其它實驗室檢查異常有：低白蛋白、低鉀、低鎂血症、白細胞減少、嗜酸性粒細胞增多、血小板減少、中性白細胞減少、尿中紅細胞增多、部分凝血激酶時間延長、血清總蛋白降低、尿蛋白增多、凝血酶原時間延長、低鈉、尿中白細胞增多以及低鈣。
兒童患者
在兒童患者中，其他報告的藥物相關的實驗室檢查異常結果為低鉀、低鎂血症、血糖增高、磷降低、磷增加和嗜酸性粒細胞增多。
禁忌
對本品中任何成分過敏的病人禁用。
注意事項
本品使用過程中有出現過敏反應的報導。如果出現過敏症狀，應停止使用本品治療並進行適當的處理。已報告的可能由組胺介導的不良反應，包括皮疹、面部腫脹、血管性水腫、瘙癢、溫暖感或支氣管痙攣，可能需要停止使用本品治療和/或進行適當的處理。
已在健康的成人受試者和成人患者中評價過本品與環孢黴素合用的情況。一些健康受試者在接受兩次劑量為3 mg/kg 的環孢黴素且同時使用本品治療後，丙氨酸轉氨酶(ALT)和天冬氨酸轉氨酶(AST)出現不到或等於3倍正常上限(ULN)水平的一過性升高。但停藥後又恢復正常。當本品與環孢黴素同時使用時，本品的曲線下面積(AUC)會增加大約35%；而血中環孢黴素的水平未改變。在一項40名患者使用本品和環孢黴素1至290天不等（平均17.5天）的回顧性研究中，沒有發現嚴重的肝臟不良事件。在進行同種異基因造血幹細胞移植和實體器官移植的患者中，象事先預期的一樣，肝酶異常經常發生；然而，沒有患者ALT的升高被認為與用藥有關。5名患者AST的升高被認為可能與使用本品或環孢黴素有關，但所有的升高低於正常上限的3.6倍。4名患者由於各種原因引起的實驗室肝酶異常停藥，其中2名患者被認為可能與使用本品或環孢黴素有關，也可能有其他原因。在前瞻性的侵襲性麴黴病和同情使用的研究中，6名患者同時使用本品和環孢黴素2至56天不等，沒有發現患者肝酶升高的情況。所有這些結果顯示當可能的益處超過可能的風險時可以將本品給予接受環孢黴素治療的患者使用。
【孕婦及哺乳期婦女用藥】
孕婦
目前尚無有關妊娠婦女使用卡泊芬淨的臨床資料。在大鼠中，當給母鼠每天5mg /kg的中毒劑量時，卡泊芬淨導致了胎鼠體重下降，並使頭顱和軀幹不完全骨化的發生率上升。另外，在此劑量下，大鼠中頸肋的發生率升高。動物試驗發現，卡泊芬淨 能穿過胎盤屏障。
除非一定必要，本品不得在妊娠期間使用。
哺乳婦女
尚不清楚本藥物是否能由人類乳汁排出。因此接受本品治療的婦女不應哺乳。
【兒童用藥】
充分並且良好對照的成人研究結果、兒童患者的藥代學數據以及在3個月至17歲兒童患者中開展的關於以下適應症（參見適應症）的前瞻性研究數據，支持了本品在3個月至17歲的兒童患者中的安全性和有效性：
- 對於發熱，中性粒細胞減少症並懷疑為真菌感染的患者進行經驗治療。
- 治療中性粒細胞減少症或非中性粒細胞減少症患者的侵襲性念珠菌病，包括念珠菌血症。
- 治療食道念珠菌病。
- 治療難治性或對其它療法不能耐受的侵襲性麴黴菌病患者。
有關本品有效性和安全性的前瞻性臨床試驗，在新生兒和3個月以下嬰兒中尚缺乏充分研究。
本品尚未在兒童中對由念珠菌引起的心內膜炎、骨髓炎和腦膜炎進行研究。本品作為兒童患者侵襲性麴黴菌病的初始治療，也未進行研究。
【老年患者用藥】
與健康年輕男性相比，健康老年男性和女性（65歲或65歲以上）的血漿卡泊芬淨濃度略有升高（AUC大約升高28%）。在經驗治療或侵襲性念珠菌病治療的病人中，也發現老年人相對於年輕人因年齡差異產生的同樣的影響。老年病人（65歲或以上）無需調整藥物劑量。
藥物相互作用
體外試驗顯示，醋酸卡泊芬淨對於細胞色素P450(CYP)系統中的任何一種酶都不抑制。在臨床研究中，卡泊芬淨不會誘導改變其它藥物經CYP3A4代謝。卡泊芬淨不是P-糖蛋白的底物。對細胞色素P450而言，卡泊芬淨是一種不良的底物。
在兩項臨床研究中發現，環孢黴素(4mg/kg一次給藥或3mg/kg兩次給藥)能使卡泊芬淨的AUC增加大約35%。AUC增加可能是由於肝臟減少了對卡泊芬淨的攝取所致。本品不會使環孢黴素的血漿濃度升高。當本品與環孢黴素同時使用時，會出現肝酶ALT和AST水平的一過性升高。在一項40名患者使用本品和環孢黴素1至290天不等（平均17.5天）的回顧性研究中，沒有發現嚴重的肝臟不良事件（見注意事項）。
在成人健康受試者中進行的臨床研究顯示，本品的藥代動力學不受伊曲康唑、兩性黴素B、麥考酚酸鹽、奈非那韋或他克莫司的影響。本品對伊曲康唑、兩性黴素B、利福平或有活性的麥考酚酸鹽代謝產物的藥代動力學也無影響。
本品能使他克莫司(FK-506)的12小時血濃度(C12hr)改為下標(C12hr)下降26%。對於同時接受這兩種藥物治療的病人，建議對他克莫司的血濃度進行標準的檢測，同時適當地調整他克莫司的劑量。
兩項藥物相互作用的臨床研究顯示利福平既誘導又抑制卡泊芬淨的消除，穩態顯示淨誘導作用。在其中一項研究中，同一天開始給予利福平和卡泊芬淨合用14天。在第二項研究中，單獨給予利福平14天使其誘導作用達到穩態，然後再給予利福平和卡泊芬淨合用14天。當利福平的誘導作用達到穩態時，卡泊芬淨AUC或輸注末濃度變化很小，但卡泊芬淨谷濃度減少了約30%。利福平的抑制作用表現在當同一天開始使用利福平和卡泊芬淨時，卡泊芬淨血漿濃度在第一天有短暫的升高（AUC升高約60%）。當卡泊芬淨加至已進行的利福平治療中，沒有發現這種抑制作用，卡泊芬淨的濃度沒有升高。另外，成人群體藥代動力學檢查的結果提示，當本品與其他藥物清除誘導劑（依非韋倫、奈韋拉平、苯妥英、地塞米松或卡馬西平）同時使用時，可能使卡泊芬淨的濃度產生有臨床意義的下降。目前取得的數據顯示在卡泊芬淨消除中的可誘導藥物清除機理更象一種攝取轉運過程，而不是代謝。因此，當本品與藥物清除誘導劑如依非韋倫、 奈韋拉平、利福平、地塞米松、苯妥英或卡馬西平同時使用時，應考慮給予本品每日70mg的劑量 (見用法用量)。
在兒童患者中，藥代學數據的回歸分析結果顯示，聯合使用地塞米松和本品可引起卡泊芬淨谷濃度有臨床意義的下降。這個結果提示兒童患者在誘導劑作用下的下降和成人類似。在兒童患者中，當本品和藥物清除誘導劑，如利福平、依非韋倫、奈韋拉平、苯妥英、地塞米松或卡馬西平聯合使用時，本品的日劑量可調整到70mg/m（日實際劑量不超過70mg）。
【藥物過量】
臨床研究中，已使用過的最大劑量為210mg，這一劑量曾在6名成人健康受試者中單次給予過，耐受良好。另外，每日100mg連續給予21天曾在15名成人健康受試者使用過，結果耐受良好。卡泊芬淨不能由透析清除。
藥理作用
醋酸卡泊芬淨是一種由Glarea Lozoyensis發酵產物合成而來的半合成脂肽 （棘白菌素，echinocandin）化合物。醋酸卡泊芬淨能抑制許多絲狀真菌和酵母菌細胞壁的一種基本成分---β（1,3）-D-葡聚糖的合成。哺乳類動物的細胞中不存在β（1, 3）-D-葡聚糖。
體外藥理學研究顯示，卡泊芬淨對許多種致病性麴黴菌屬和念珠菌屬真菌具有抗菌活性。目前尚未建立針對β(1,3)-D-葡聚糖 合成抑制劑檢測的 標準藥物 敏感性試驗方法。而且藥物敏感性試驗的結果也不一定與臨床結果有必然聯繫。
在小鼠和大鼠中，由靜脈注射卡泊芬淨，其LD50大約介於25mg/kg至50mg/kg之間。
尚未在動物中進行長期研究以評估卡泊芬淨致癌的可能性。
在一系列的體外研究中，未發現卡泊芬淨有致突變或具有遺傳毒性。另外，在小鼠體內進行的骨髓染色體試驗中，當經靜脈注射的卡泊芬淨劑量高達12.5mg/kg時，也沒有發現有遺傳毒性。
體外活性
卡泊芬淨對麴黴菌屬（包括煙麴黴菌、黃麴黴菌、黑麴黴菌、構巢麴黴菌、土麴黴菌和白麴黴菌）和念珠菌屬（包括白色念珠菌、都柏林念珠菌、光滑念珠菌、吉利蒙念珠菌、乳酒念珠菌、克魯斯念珠菌、溶脂念珠菌、葡萄牙念珠菌、近平滑念珠菌、皺褶念珠菌和熱帶念珠菌）具有體外活性。根據臨床和實驗室標準協會（CLSI，前稱為國家臨床實驗室標準委員會[NCCLS]）方法M38-A2（適用於麴黴菌屬）和方法M27-A3（適用於念珠菌屬）的改良版進行了藥敏試驗。
卡泊芬淨對於念珠菌屬的解釋標準（或折點）僅適用於使用CLSI微量肉湯稀釋法M27-A3進行的試驗，在24小時觀察念珠菌生長被部分抑制，來確定最小抑菌濃度（MIC）。必須根據表1中提供的標準對使用CLSI 微量肉湯稀釋法M27-A3獲得的卡泊芬淨MIC值進行解釋。
| 表1 卡泊芬淨抑制念珠菌屬的敏感性解釋標準 | |||
|---|---|---|---|
病原體 | 微量肉湯稀釋法24小時的MIC*（μg/mL） | ||
敏感 | 不確定 | 耐藥 | |
念珠菌屬 | £2 | (†) | (†) |
*報告結果為“敏感”表明如果血液中的抗菌藥濃度達到常見水平，則病原體很可能受到抑制。 †由於目前缺乏關於卡泊芬淨耐藥菌株的數據， 因此無法定義“敏感”之外的其它任何分類。如果菌株的試驗結果為“不敏感”，必須重新進行試驗，如果仍證明為“不敏感”，必須提交參考實驗室作進一步檢測。 | |||
尚沒有建立使用歐洲抗菌藥敏試驗委員會（EUCAST）檢測方法時，卡泊芬淨對念珠菌屬的折點。
對於麴黴菌屬和其它絲狀真菌，CLSI或EUCAST方法中尚未確定標準化藥敏試驗技術或解釋折點。
藥代動力學
單劑量卡泊芬淨經1小時靜脈輸注後，其血漿濃度下降呈多相性。輸注後立即出現一個短時間的α相，接著出現一個半衰期為9至11小時的β相。另外還會出現一個半衰期為40-50小時的γ相。影響卡泊芬淨血漿清除的主要機制是藥物分布而不是排出或生物轉化。大約75%放射性標記劑量的藥物得到回收：其中有41%在尿中、34%在糞便中。卡泊芬淨在給藥後的最初30個小時內，很少有排出或生物轉化。卡泊芬淨與白蛋白的結合率很高(大約97%)。通過水解和N-乙醯化作用卡泊芬淨被緩慢地 代謝。有少量卡泊芬淨以原型藥形式從尿中排出(大約為給藥劑量的1.4%）。原型藥的腎臟清除率低。
臨床數據研究
成人臨床研究的結果按照各自適應症陳述如下，其後為兒童臨床試驗結果。
侵襲性麴黴菌病
在一項開放、無對照組的研究中，對患有肺部或肺部以外侵襲性麴黴菌病(IA)的病人（年齡：18歲至80歲）進行了使用本品的安全性、耐受性和療效的研究。這些病人是對其它抗真菌治療無效(採用其它療法病情繼續發展或沒有改善），或者是不能耐受(腎臟毒性、與藥物輸注有關的反應或其它急性反應）的病人。患肺部麴黴菌病的病人其診斷是確定的，或者是很可能的。而患肺部以外麴黴菌病的病人其診斷都是確定的。病人在接受單劑量70mg的負荷劑量後，每日給藥50mg。平均持續的治療時間為31.1天（範圍：1至162天）。81%的病人為對既往抗真菌治療無效的病人，而且他們中的大多數病人患有血液系統惡性腫瘤，或者接受了同種異基因骨髓移植。
由一個獨立的專家小組對病人的資料進行了分析。在接受了至少一劑本品治療的病人中，有41%的病人(22/54)治療有效。即所有體徵和症狀以及相關的放射學表現徹底消失(完全有效)或者出現有臨床意義的改善(部分有效)。病情穩定、又未出現惡化被認為是治療無效。在接受了7天以上本品治療的病人中，有49%的病人（22/45）治療有效。對於既往治療無效或不能耐受的病人，本品治療的有效率分別為34%（15/44）和70%（7/10）。
另外，還對206名患侵襲性麴黴菌病的病人（與上述研究較好地匹配）的醫療記錄進行了回顧，以便分析標準治療（非研究性）的療效。與本品在開放、無對照組設計的研究中的有效率41%(22/54)相比，既往標準治療的有效率為17%(35/206)。多變數分析的結果顯示，本品的比值比大於3，而且95%可信限大於1，提示使用本品治療將是有益的。
發熱伴中性粒細胞減少病人中的經驗性治療
共1111名持續發熱伴中性粒細胞減少病人入組的一項臨床試驗使用的治療藥為本品（用藥方式為首劑70mg負荷劑量，隨後每日1次50mg）或兩性黴素B脂質體（用藥方式為3.0mg/kg/天）。合適入選的病人接受了惡性腫瘤的化療或造血幹細胞移植，都是抗生素治療無效的中性粒細胞減少者（持續96小時小於500個細胞/mm3）和發燒者（>38.0 C）。病人接受治療直至中性粒細胞恢復正常，治療期最長28天。然而，已確診為真菌感染的病人可以延長治療期。如果病人對藥物耐受良好，但在治療5天后發燒仍持續和臨床症狀加重，可以將用藥劑量提高至70mg/天（對本品而言）和5.0mg/kg/天（對兩性黴素B脂質體而言）。總體有效要符合以下5個標準：(1) 成功治療任何基線的真菌感染，(2)用藥期或治療結束7日內無復發的真菌感染，(3)治療結束後存活7日，(4)沒有因為與藥物有關的毒性或缺乏療效導致的停藥，(5) 在中性粒細胞減少期間發燒症狀消退。總體看來，本品（33.9%）和兩性黴素B脂質體（33.7%）一樣有效【0.2%的差異（95.2% CI -5.6, 6.0）】。
兒童患者
兩項在年齡為3個月至17歲的兒童患者中開展的前瞻性、多中心的臨床試驗對本品的安全性和有效性進行了評估。
第一項研究共募集了82名患者，年齡2至17歲，為隨機化、雙盲研究，作為兒童持續性發熱和中性粒細胞減少症患者的經驗治療,以2:1的治療方式（56名接受卡泊芬淨，26名接受AmBisome）對本品（第1天給予70mg/m2負荷劑量，隨後每日50 mg/m2 IV [每日不超過70 mg]）和AmBisome（每日3mg/kg IV）進行了比較。該研究的設計和有效性評價標準與在成人患者中的研究相似（參見XIXd.在發熱性中性粒細胞減少患者中開展經驗治療的臨床研究）。患者按危險類別分層（高危患者已行同種異體幹細胞移植或患有復發性急性白血病）。兩個治療組均含有27%的高危患者。MITT分析結果顯示，經過危險分層調整後的總成功率如下：本品為46.6% (26/56)，AmBisome為32.2% (8/25)。本品組和AmBisome組中高危患者的良好總應答率分別為60%（9/15）和0%（0/7）。
第二項研究為前瞻性、開放性、非對照研究，評估了卡波芬淨在侵襲性麴黴菌病（作為挽救性治療用藥）的兒童患者（年齡在3個月至17歲）中的安全性和有效性。基於已確立的關於確診或疑似感染的EORTC/MSG標準確定該研究的診斷標準；這些標準與成人研究中為各種適應症所採用的標準類似。同樣，本研究中使用的有效性時間點和終點與對應的成人研究類似。所有患者在第1天接受了70mg/m負荷劑量的本品後，以每日一次50 mg/m2 IV維持（每日不超過70mg）。在49名參與本品治療的患者中，有48名進行了MITT分析。這48名患者中， 10名患有侵襲性麴黴菌病。卡泊芬淨治療結束後，經過MITT分析，治療良好應答率如下：侵襲性麴黴菌病為50% (5/10)。
