《帕金森病早期診斷生物學標記及基因靶向治療研究》是依託上海交通大學，由樂衛東擔任項目負責人的重點項目。
基本介紹
- 中文名：帕金森病早期診斷生物學標記及基因靶向治療研究
- 項目類別：重點項目
- 項目負責人：樂衛東
- 依託單位：上海交通大學
- 負責人職稱：教授
- 申請代碼：H0912
- 研究期限：2008-01-01 至 2011-12-31
- 批准號：30730096
- 支持經費：150（萬元）
項目摘要
帕金森病（PD）是常見的老年神經系統退行性疾病，主要是由於黑質多巴胺（DA）神經元進行性變性造成。但其分子學機制仍未明確，尚無有效的早期診斷指標和根本性防治手段。我們研究發現，轉錄調控因子Nurr1是DA神經元功能維持的關鍵基因，該基因的變異與DA神經元功能障礙以及PD的發生有密切關係。本課題將臨床和實驗研究緊密結合，論證Nurr1表達及基因突變與PD早期診斷，發病風險的關係，開發基於Nurr1靶點的新型治療PD的藥物。本研究內容主要包括：(1)在中國PD患者人群定量測定Nurr1表達水平並評估其對PD早期診斷的價值，研究該基因表達缺失在DA神經元功能障礙中的分子機制（2）Nurr1 突變體與中國PD患者發病的相關性，深入研究Nurr1突變體引起的細胞功能障礙(3)評估Nurr1激動劑SH1的抗PD作用。本研究旨在開發PD早期診斷的生物標記和創新藥物,達到早期預防和根本性治療目的。
