《對十三屆全國人大四次會議第9415號建議的答覆》是2022年2月國家衛生健康委發布的檔案。
基本介紹
- 中文名：對十三屆全國人大四次會議第9415號建議的答覆
- 發布單位：國家衛生健康委
- 答覆時間：2021年9月15日
- 公布時間：2022年2月9日
答覆全文,處理進程,
答覆全文
代表您好：
您提出的《關於加強罕見病醫療保障及預防的建議》收悉，經商民政部、國家醫保局、中國銀保監會，現答覆如下：
一、工作現狀和進展情況
近年來，國家高度重視罕見病防治與保障工作，積極做好罕見病防治管理，出台多項政策推動罕見病藥物研發及上市，提高罕見病患者診療和保障水平。
（一）關於罕見病診療管理。為加強我國罕見病管理、提高罕見病診療能力，我委開展了一系列工作。一是聯合科學技術部、工業和信息化部等5部門發布了《第一批罕見病目錄》，為各部門制定罕見病相關政策提供了重要依據。同時，印發了《罕見病目錄製訂工作程式》，明確了目錄更新原則和條件。二是制定印發《罕見病診療指南》，對納入罕見病管理的121種疾病逐一明確診療指南，並依託行業組織開展醫務人員培訓，提高罕見病規範化診療能力。三是建立全國罕見病診療協作網，對罕見病患者進行相對集中診療和雙向轉診，充分發揮優質醫療資源輻射帶動作用。四是建立了我國罕見病病例信息登記制度，收集我國罕見病的診療、分布等信息，為制訂人群干預策略、完善診療服務體系、提高藥物可及性等提供科學依據。五是發布《中國罕見病防治與保障事業發展》報告，總結了近年來我國罕見病防治保障現狀，為各行業更好的推進罕見病工作提供政策參考。
（二）關於罕見病藥物研發及上市。一是藥品醫療器械審評審批制度助力罕見病藥品快速上市。2016年2月，原國家食品藥品監督管理總局發布《關於解決藥品註冊申請積壓實行優先審評審批的意見》（食藥監藥化管〔2016〕19號）並於2017年12月修訂實施，對包括罕見病治療藥品在內的18種情形的藥品註冊申請實施優先審評審批。為加快罕見病治療藥品等臨床急需境外新藥在中國上市，印發《關於臨床急需境外新藥審評審批相關事宜的公告》，對罕見病治療藥品等臨床急需境外新藥建立專門通道進行審評審批，對列入專門通道的罕見病治療藥品在3個月內審結。目前已經遴選發布了三批臨床急需境外新藥品種名單，其中罕見病治療藥品超過遴選藥物總量的50%。二是國家財稅政策支持罕見病藥品研發。2019年2月，財政部、海關總署、稅務總局、國家藥監局聯合發布《關於罕見病藥品增值稅政策的通知》，對罕見病藥品實施稅收優惠，對首批21個品種的罕見病藥品按照簡易辦法依照 3％ 徵收率計算繳納增值稅，鼓勵罕見病製藥產業發展，降低患者用藥成本。2020年9月，將14個最新批准註冊的罕見病治療藥品納入到了第二批清單中，以享受相關增值稅政策。2020年12月，財政部發布《為支持構建新發展格局2021年1月1日起我國調整部分商品進口關稅》的通知，其中，對4種罕見病藥品原料實行零關稅。國家通過多項財稅政策的落實，在一定程度上激勵了企業對罕見病用藥研發投入的熱情。
（三）關於罕見病醫療保障。一是加大罕見病用藥保障力度。國家醫保部門高度重視罕見病患者的用藥保障工作。目前國內上市的罕見病用藥50餘種，其中40餘種已被納入國家醫保藥品目錄。通過醫保藥品目錄準入談判，大幅降低了特立氟胺、麥格司他、氘丁苯那嗪等罕見病用藥價格，有效減輕了患者負擔。對於部分價格特別昂貴的罕見病用藥，由於遠超基本醫保基金保障水平和患者承受能力等原因，無法被納入基本醫保支付範圍。二是建立罕見病多層次保障機制。《中共中央國務院關於深化醫療保障制度改革的意見》提出，要建成以基本醫療保險為主體，醫療救助為托底，補充醫療保險、商業健康保險、慈善捐贈、醫療互助共同發展的醫療保障制度體系。國家醫保局成立以來，始終堅持以人民健康為中心，加快推動實現全民醫保，努力推進健全多層次醫療保障體系，通過公平普惠買施基本醫療保險 完善大病保險等補充醫療保障措施、築牢醫療救助托底保障防線，三重保障制度綜合保障梯次減負，編密織牢基本醫療保障“安全網”，有效減輕包括罕見病患者在內全體參保人醫療費用負擔。
二、關於所提建議的答覆
（一）關於“1+X”多層次保障，保障罕見病“病有所醫”。一是關於擴大醫保範圍，儘快出台第二批罕見病目錄。第一批目錄出台之後，受到了社會各界的關注。2018年6月，我委發布《罕見病目錄製訂工作程式》明確，分批遴選目錄覆蓋病種，對目錄進行動態更新，更新時間原則上不短於2年。截至目前，我委已經陸續收到相關部門提交的增加病種的申請，相關材料200餘份。我委將已按照規定適時啟動第二批目錄的遴選工作，目前處於材料審核階段。二是關於以量換價。2018年以來，國家醫保局等部門堅持“招采合一、量價掛鈎”的原則，對通過仿製藥質量和療效一致性評價的多家競爭的藥物開展藥品集中帶量採購，包括安立生坦在內的罕見病用藥已納入藥品集中帶量採購範圍，中選價格從每片115.97元下降到每片20元。現已實現從試點到全國擴圍和常態化運行，逐步將罕見病用藥在內的更多品種納入到藥品集中帶量採購，通過開展藥品集中帶量採購有效降低藥品價格。三是關於降低個人費用。隨著深化醫藥衛生體制改革的推進，以及災難性疾病的醫療保障試點工作的開展，罕見重大疾病也逐漸成為社會關注的熱點。我國已有部分地區將罕見病納入保障範圍或設立相關基金，各地對罕見病保障政策的支持力度和模式在探索階段，各有特點。黨的十八大以來，我國慈善事業發展也取得長足進步，慈善組織等各類慈善力量通過動員社會資源，為患有罕見病等疾病的困難民眾提供了形式多樣的醫療救助，在一定程度上減輕了看病就醫負擔，降低了個人支付費用，成為多層次醫療保障體系的重要組成部分。
（二）關於關口前移，普及孕前產前罕見病篩查，實現罕見病早預防。對於孕期產前篩查，目前尚未將罕見病納入常規篩查範圍。有部分省市將個別罕見病病種納入省內重點民生項目，對有風險的高危人群進行罕見病基因產前檢測補助。我委將加強相關研究，總結地方經驗，規範相關技術流程，探索開展罕見病高危家庭的基因篩查，做到早發現、早診斷、早預防、早干預。
（三）關於建立區域罕見病診治中心，實現罕見病早診斷。2019年2月15日，為加強罕見病診療管理，發揮優質醫療資源的帶動作用，對罕見病患者實行相對集中診療，實現罕見病早發現、早診斷、能治療、能管理的目標，我委在全國遴選罕見病診療經驗較多、技術較強的省級及地市級三級醫院建立了全國罕見病診療協作網。包括1家國家級牽頭醫院、32家省級牽頭醫院和291家成員醫院，基本形成了省級區域牽頭醫院為中心，地市級區域協作網成員醫院為中心的診療協作模式。有助於逐步實現罕見病患者的集中診療和雙向轉診，發揮優質醫療資源輻射帶動作用。
（四）關於完善罕見病登記管理，實現罕見病能管理。 2019年11月，我委建立開發的中國罕見病診療服務信息系統正式投入使用，全國罕見病診療協作網的324家醫院開始使用該系統進行罕見病病例登記工作。截至目前，該系統已採集約50萬例罕見病患者信息。這些信息對於逐步摸清我國罕見病患者數量及分布情況、診療瓶頸、疾病負擔和面臨困境等情況具有重要意義，對政府部門制定更加科學合理的國家罕見病戰略計畫具有重要指導價值。
三、下一步工作目標和計畫
我委將會同相關部門進一步組織相關行業學協會開展罕見病診療培訓，提升各地醫療機構對罕見病的診療水平；做好罕見病診療信息登記管理工作，落實“發現一例，登記一例”，為各地的罕見病保障政策提供數支持，同時針對現在登記工作中發現的問題，及時進行整改；做好罕見病探索罕見病多方籌資、多層次醫療保障體系建設工作，支持我國罕見病綜合診療保障能力的提升，進一步保障罕見病患者的權益。
感謝您對衛生健康工作的關心和支持。
國家衛生健康委
2021年9月15日
處理進程
2022年2月，國家衛健委官網公布的《對十三屆全國人大四次會議第9415號建議的答覆》提到，國家衛健委已按照規定適時啟動第二批罕見病目錄的遴選工作，處於材料審核階段。截至目前，已陸續收到相關部門提交的增加病種申請的相關材料200餘份。
