基因治療——套用DNA作為藥物

《基因治療——套用DNA作為藥物》是2007年4月化學工業出版社出版的圖書，作者是G.布魯克斯。

基本介紹

• 書名：基因治療——套用DNA作為藥物
• 作者：G.布魯克斯
• 類別：生物科學類圖書
• 出版社：化學工業出版社
• 出版時間：2007年4月
• 頁數：272 頁
• 定價：45 元
• 開本：16 開
• 裝幀：平
• ISBN：978-7-5025-9991-1

內容簡介

基因治療開始於20世紀80年代末，在短短十幾年中得到了迅猛發展。本書為讀者描繪了基因治療的全面背景，並詳細介紹了其在臨床套用上的技術問題。

全書共10章。前三章分別介紹了DNA、基因的相關理論知識和人類基因組計畫，後面各章系統地闡述了基因治療在遺傳病、腫瘤、心血管疾病、愛滋病、類風濕性關節炎、神經系統疾病等重大疾病中的套用，並介紹了人類器官移植治療。

本書適用於從事基因治療的科研人員、醫師，醫學院校的本科生、研究生等。

圖書目錄

1DNA及其在基因治療中的套用1

1.1DNA和RNA分子1

1.1.1染色體和染色質1

1.1.2鹼基配對2

1.1.3轉錄3

1.1.4翻譯5

1.1.5互補DNA6

1.2基因表達調控6

1.3DNA分析7

1.3.1DNA提取和純化7

1.3.2檢測特定的DNA序列8

1.4RNA分析8

1.4.1mRNA的提取和純化8

1.4.2檢測特定的mRNA序列9

1.5蛋白質分析10

1.5.1蛋白質提取和純化10

1.5.2特異蛋白質的檢測11

1.6套用DNA作為藥物——基因治療簡介12

1.7結論和總結15

參考文獻15

進一步讀物15

2遞送DNA到靶組織和靶細胞的方法16

2.1用於DNA遞送的病毒載體17

2.1.1逆轉錄病毒遞送載體17

2.1.2腺病毒和腺病毒相關病毒載體21

2.1.3DNA遞送的其他病毒方法25

2.2非病毒DNA遞送方法26

2.2.1裸DNA26

2.2.2陽離子脂質和多聚物28

2.2.3其他非病毒遞送方法30

2.3靶向遞送治療性DNA30

2.4總結和結論31

參考文獻32

3人類基因組計畫38

3.1人類基因組圖譜40

3.1.1細胞遺傳學圖譜40

3.1.2遺傳圖41

3.1.3轉錄（輻射雜種）圖43

3.1.4物理圖45

3.2人類基因組序列47

3.3基因的鑑別和結構49

3.4人類基因組序列變異和單核苷酸多態性50

3.5結論51

3.6校對時補充的注釋51

致謝51

參考文獻51

4單基因病的基因治療57

4.1囊性纖維化57

4.2嚴重聯合免疫缺陷病58

4.2.1X連鎖嚴重聯合免疫缺陷病58

4.2.2腺苷酸脫氨酶和嘌呤核苷酸磷酸化酶缺陷病59

4.2.3其他常染色體隱性嚴重聯合免疫缺陷病59

4.3嚴重聯合免疫缺陷病的體細胞基因治療60

4.3.1ADASCID的治療60

4.3.2ADASCID基因治療的逆轉錄病毒載體60

4.3.3ADASCID的T淋巴細胞基因治療61

4.3.4ADASCID的幹細胞基因療法62

4.3.5幹細胞基因治療的限制因素63

4.3.6XSCID的臨床基因治療63

4.4可選擇的載體系統64

4.4.1慢病毒載體64

4.4.2腺病毒相關病毒載體64

4.5結論65

參考文獻65

5癌症的基因治療方法69

5.1癌症基因治療策略69

5.1.1免疫療法70

5.1.2導入抑癌基因和誘導凋亡74

5.1.3病毒指導的酶前體藥物治療77

5.1.4抑制腫瘤血管生長89

5.2腫瘤靶向90

5.2.1直接注射90

5.2.2區域性傳送90

5.2.3腫瘤特異的載體結合91

5.2.4腫瘤或組織特異性啟動子93

5.2.5腫瘤特異性病毒複製94

5.2.6呼腸孤病毒95

5.3結論96

參考文獻96

6心血管疾病的基因治療109

6.1心力衰竭的基因治療109

6.1.1心力衰竭109

6.1.2心肌基因治療的載體114

6.1.3心肌基因治療的靶分子115

6.2血管系統的基因治療119

6.2.1冠心病119

6.2.2動脈硬化症119

6.2.3與脂類代謝相關的血管疾病121

6.2.4動脈硬化的基因治療123

6.3缺血性心臟病和心絞痛125

6.3.1心絞痛的分類126

6.3.2目前對心絞痛的藥物治療126

6.3.3血管生成127

6.3.4心絞痛的手術治療130

6.3.5再狹窄130

6.3.6支架內狹窄131

6.3.7再狹窄和支架內狹窄的基因治療132

6.4腦卒中：患病率和死亡率135

6.4.1腦卒中的類型135

6.4.2腦卒中的診斷和現行治療136

6.4.3腦卒中的基因治療138

6.5總結和結論142

參考文獻142

7愛滋病和其他感染性疾病的基因治療150

7.1基因治療技術154

7.1.1針對感染病原體的基因治療155

7.1.2操縱免疫應答的基因治療157

7.2HIV1感染的基因治療158

7.2.1針對HIV1的抗病毒基因治療159

7.2.2抗HIV1感染的免疫調節基因治療160

7.2.3基因治療和HIV1的感染研究的臨床試驗161

7.3基因治療和其他感染性疾病162

7.3.1肝炎病毒162

7.3.2皰疹病毒162

7.3.3人類乳頭瘤病毒163

7.4結論163

致謝163

參考文獻163

8類風濕性關節炎的基因治療途徑171

8.1類風濕性關節炎的臨床方面173

8.1.1類風濕性關節炎的流行病學和遺傳學173

8.1.2類風濕性關節炎的診斷174

8.1.3類風濕性關節炎的臨床病程175

8.2類風濕性關節炎的病理生理學和治療175

8.2.1類風濕性關節炎的炎症過程175

8.2.2當前類風濕性關節炎藥物治療的局限性176

8.2.3T細胞、巨噬細胞、IL1和TNFα作為類風濕性關節炎治療的

靶點178

8.2.4類風濕性關節炎的生物治療181

8.3類風濕性關節炎中的一些重要的治療靶基因183

8.3.1前炎症細胞因子抑制物183

8.3.2抗炎症細胞因子184

8.3.3以轉錄因子NFκB為治療靶186

8.4適合於類風濕性關節炎治療的基因遞送系統188

8.4.1非病毒法188

8.4.2病毒法189

8.5關節炎動物模型中的基因治療192

8.5.1前炎症細胞因子的中和192

8.5.2抗炎症細胞因子的過度表達193

8.5.3NFκB作為治療的目標195

8.5.4其他途徑195

8.5.5“對側效應”的機制196

8.5.6聯合構建和可誘導的啟動子197

8.6類風濕性關節炎基因治療的現行臨床試驗198

8.7討論198

參考文獻200

9神經性疾病的基因治療212

9.1神經系統212

9.1.1神經元、神經膠質和髓鞘212

9.2神經免疫學213

9.2.1T細胞活化213

9.2.2細胞因子214

9.3中樞神經系統的損傷和修復機制214

9.3.1損傷的機制214

9.3.2修復策略215

9.4將基因轉移入神經系統216

9.4.1血腦屏障216

9.4.2傳遞系統216

9.5神經性疾病的基因治療220

9.5.1多發性硬化220

9.5.2格林巴利綜合徵223

9.5.3帕金森病224

9.5.4運動神經元病和肌萎縮性脊髓側索硬化症225

9.5.5亨廷頓舞蹈病226

9.5.6阿爾茨海默病227

9.6其他神經性疾病的基因治療227

9.6.1癲癇227

9.6.2腦卒中/缺血228

9.7神經性疾病基因治療的前景229

致謝229

參考文獻229

10異種移植：允諾和問題233

10.1滿足移植的需求234

10.2尋找適宜動物來源的挑戰235

10.3異種移植的免疫學問題236

10.4異種移植的感染風險237

10.5豬內源性逆轉錄病毒239

10.6豬內源性逆轉錄病毒臨床感染的監測241

10.7轉基因豬和人類感染242

10.8異種移植的臨床套用243

10.9結論和展望243

致謝244

參考文獻244