《中國基因治療2035發展戰略》是一本2023年科學出版社出版的圖書,作者是“中國學科及前沿領域發展戰略研究(2021—2035)”項目組。
基本介紹
- 書名:中國基因治療2035發展戰略
- 作者:“中國學科及前沿領域發展戰略研究(2021—2035)”項目組
- 出版社:科學出版社
- 出版時間:2023年5月1日
- 頁數:191 頁
- 開本:16 開
- 裝幀:平裝
- ISBN:9787030747778
內容簡介,圖書目錄,
內容簡介
基因治療是現代生物技術與製藥技術的高科技結晶,是生物醫學交叉融合的典範。《中國基因治療2035發展戰略》包括基因治療的概念及類型、基因載體的製備、基因治療的特點、國內外基因治療的相關法規、基因治療未來發展趨勢等內容,系統分析了基因治療的發展現狀與態勢,總結了基因治療的發展思路與發展方向,並提出了我國相應的優先發展領域和政策建議。
圖書目錄
目錄
總序/i
前言/vii
摘要/ix
Abstract/xvii
第一章 基因治療概述/1
第一節 基因治療的概念及類型/1
第二節 基因載體的製備/4
一、病毒載體的製備/4
二、非病毒載體的製備/6
第三節 基因治療的特點/7
第四節 國內外基因治療的相關法規/8
第五節 未來發展趨勢和建議/10
一、儘早制定我國的孤兒藥法案/10
二、加快基因治療藥物的支付體系建設/10
三、完善並鼓勵研究者發起的臨床試驗/11
四、大力培養基因治療相關的科研人員/11
五、發展病毒載體的規模化生產技術,攻克上下游物料的“卡脖子”技術/12
第二章 國外基因治療的發展現狀與趨勢/13
第一節 美國基因治療發展現狀與趨勢/13
一、美國政府將基因治療視為國家發展戰略/14
二、美國NIH 加大對基因治療領域的資助/15
三、民間資本大量湧入基因治療研究/16
四、美國基因治療監管體系日趨完善/16
第二節 歐洲基因治療發展現狀與趨勢/18
一、歐盟基因治療發展概述/18
二、歐洲各國對基因治療領域的資助持續增加/20
三、歐洲建立了完善的基因治療監管體系/23
第三節 日本基因治療發展現狀與趨勢/24
第四節 韓國基因治療發展現狀與趨勢/27
第五節 印度基因治療發展現狀與趨勢/29
第三章 我國基因治療的發展現狀與趨勢/31
第一節 我國基因治療發展概述/31
一、臨床試驗/31
二、產業產品/33
三、基礎研究與政策扶持/34
第二節 我國基因治療監管體系/36
第三節 我國基因治療的遠期規劃及建議/38
第四章 基因治療產業發展概況/41
第一節 上市產品/41
第二節 在研產品/43
第三節 專利分析/45
一、全球基因治療領域技術研發分析/45
二、中國基因治療產業競爭力研究/49
第四節 基因治療產業概況/52
第五章 病毒載體基因治療/55
第一節 病毒載體基因治療的研究現狀/55
一、逆轉錄病毒載體基因治療的研究現狀/55
二、腺病毒載體基因治療的研究現狀/58
三、腺相關病毒載體基因治療的研究現狀/68
四、痘病毒載體基因治療的研究現狀/71
五、溶瘤病毒基因治療的研究現狀/76
第二節 病毒載體基因治療領域的研究熱點和重要科學問題/83
一、病毒載體的免疫反應/83
二、病毒載體的安全性/84
三、新型病毒載體的發現、設計與改造/86
四、病毒載體的規模化製備/91
第三節 病毒載體基因治療領域的未來需求和重點項目的建議/92
一、未來需求/92
二、重點項目建議/94
第四節 病毒載體基因治療領域發展的政策建議/96
第六章 非病毒載體的基因治療/97
第一節 非病毒基因治療的發展歷史與現狀/97
一、基於質粒DNA的基因治療研究現狀/97
二、基於小核酸的基因治療研究現狀/100
三、基於mRNA的基因治療研究現狀/108
第二節 非病毒基因治療當前研究熱點和重要科學問題/115
一、基於質粒DNA的非病毒基因治療當前研究熱點和重要科學問題/115
二、基於小核酸的非病毒基因治療當前研究熱點和重要科學問題/122
三、基於mRNA的非病毒基因治療當前研究熱點和重要科學問題/126
第三節 非病毒基因治療未來發展需求、項目與政策建議/129
一、基於質粒DNA的非病毒基因治療未來發展需求、項目與政策建議/129
二、基於質粒RNA的非病毒基因治療未來發展需求、項目與政策建議/132
第七章 基因編輯/135
第一節 基因編輯領域的發展歷史與現狀/135
一、人工核酸酶的研究歷史與現狀/136
二、鹼基編輯工具/139
三、引導編輯/140
四、基因編輯技術的產業化現狀/141
第二節 基因編輯的研究熱點和重要科學問題/143
一、傳統基因編輯/143
二、鹼基編輯/145
三、開發基於CRISPR/Cas9的其他衍生編輯工具/148
四、基因編輯在人類疾病治療中的套用/149
第三節 基因編輯技術的未來需求與重點項目、政策建議/151
一、基因編輯技術未來需求/151
二、我國基因編輯重點發展項目建議/153
三、政策建議/155
第八章 基因修飾的細胞治療/157
第一節 基因修飾的細胞治療的發展和現狀/157
第二節 基因修飾的細胞治療領域的問題和研究熱點/159
一、TCR-T,CAR-NK,CAR-M/159
二、雙/多特異CAR-T/160
三、“邏輯門”CAR-T/160
四、過表達或基因編輯改造CAR-T/160
五、帶安全開關的CAR-T/161
六、通用型CAR-T/161
七、CAR-T與其他療法聯合治療/161
第三節 基因修飾的細胞治療領域的未來需求和重點項目的建議/161
第四節 基因修飾的細胞治療領域發展的政策建議/163
第九章 基因治療的臨床套用及挑戰/165
第一節 基因治療的臨床套用/165
一、體內基因治療/167
二、體外基因治療/167
三、基因治療的發展趨勢/167
第二節 基因治療面臨的挑戰/169
一、基因治療的倫理問題/169
二、病毒載體的免疫原性/171
三、基因治療的長期毒副反應/175
四、病毒基因治療產品脫落/177
第三節 基因治療的臨床套用未來發展需求與政策建議/179
參考文獻/181
關鍵字索引/186