據估計人類基因中應該有3000-5000個可以作為藥物的分子靶標，而當前比較成熟的藥靶僅500個左右。因此，分子靶標藥物的研究不僅是必須的，而且有很大的研究探索空間。充分利用有效的靶標發現和功能研究驗證技術，尋找出重大疾病治療藥物的關鍵靶分子並分析其對藥物療效和毒副作用的影響，為新藥研究和開發提供靶標，並為臨床安全用藥提供理論依據，有利於保證人們安全有效用藥，並且對推動我國藥學、基礎醫學和生物信息學等相關學科的發展，具有重要的科學意義。
分子靶標是以研究疾病發生、發展過程中細胞分子生物學上的差異（包括基因、酶、信號轉導等不同特性）為基礎，篩選和鑑定與疾病密切相關的蛋白質、核酸、酶、受體等生物分子作為藥物作用的靶點，通過研究藥物設計和構效關係得到靶向特異性生物分子的先導化合物，通過靶向給藥控釋系統實現有效靶向給藥及個體化治療。分子靶標新藥研究的整個過程由疾病分子靶標篩選鑑定、新藥設計、構效關係研究、靶向給藥及個體化治療等階段組成。隨著基因組學、蛋白質組學和結構生物學的飛速發展，疾病分子機制研究的不斷深入，以及實驗性藥物靶標的識別和驗證技術的突破，我國在分子靶標新藥領域的研究有較大的發展空間。
