中國罕見病研究報告：2018

內容簡介

罕見病（Rare disease）又稱“孤兒病”（Orphan disease），是指發病率低、患病人數極少的疾病。美國把患病人數少於20萬的疾病劃分為罕見病，歐盟則用發病率（<5/10,000）作為區分罕見病的標準。罕見病是以發病或患病數量為界定方法的疾病群，罕見病包括6000~7000種疾病。中國是人口大國，估計罕見病患者有數千萬之多。罕見病不僅僅具有醫學屬性、還有明顯的社會屬性，我國罕見病工作面臨著諸多問題亟待解決。近日，國家衛健委等五部委頒布了“我國首批罕見病目錄”，在中國罕見病事業發展中具有重要意義。為配合我國首批罕見病目錄的出台，我們編寫了《中國罕見病研究報告（2018）》。這是我國第一份有關罕見病的研究報告，其內容包括罕見病發展過程、目前狀況、面臨問題以及意見建議的綜合性研究報告。本研究報告由北京市、上海市、廣東省等十幾個省市，多年來從事罕見病研究工作的數十位專家組成的團隊，歷時一年多的調查、經過多次研討撰寫而成。旨在為社會提高對罕見病的認識、為政府制定相關政策、為推進健康中國的發展提供參考。

圖書目錄

一、中國罕見病簡要回顧

(一)關於罕見病

(二)罕見病和孤兒藥的概念進入中國

(三)我國開始應對罕見病

(四)罕見病定義和罕見病目錄

1．全球沒有統一的罕見病定義

2．關於中國罕見病的定義

3．罕見病的疾病譜

4．罕見病目錄

二、中國罕見病診療與保障工作進展

(一)罕見病相關政策措施陸續出台

(二)地方政府開展不同的罕見病救治經驗模式

(三)罕見病醫療和科研水平有所提高

1．地方開展流行病學調研

2．探索建立多學科診療模式

3．研究制定臨床診療規範

4．地方開始建立註冊登記機制

5．開展基礎醫學研究

(四)“兩會”提(議)案推動政策倡導

(五)國內社會力量積極參與

1．醫學學術團體相繼成立

2．罕見病患者組織不斷孵化

3．慈善機構發揮作用

4．有社會責任感的企業協助推動

三、國外罕見病防治和保障政策簡介

(一)美國

(二)歐盟

(三)英國

(四)日本

四、存在問題與政策建議

(一)存在問題

1．需要制定全國罕見病醫療社會保障整體規劃

2．罕見病藥物管理制度亟待建立

3．缺乏全國流行病學調查數據

4．醫療優勢資源亟待統一利用和管理

5．診療水平有待提高

6．罕見病知曉率不盡人意

7．缺乏臨床診治規範

8．罕見病研究需要加強

9．罕見病患者醫療保障和生活水平需要關注

(二)政策建議

中國罕見病研究報告：2018

基本介紹

內容簡介

圖書目錄

相關詞條

熱門詞條