Zynteglo基因療法

Zynteglo基因療法是一種一次性基因療法，也被稱為“beti-cel”，用於治療需要定期輸血的全部基因型β-地中海貧血。

基本介紹

• 中文名：Zynteglo基因療法
• 別名：beti-cel

背景

β-地中海貧血是最常見的單基因疾病之一，由於編碼β珠蛋白的基因發生突變，患者體內的血紅蛋白水平顯著下降甚至缺失，為了生存，患者不得不終身接受輸血治療。

功能

用於治療需要定期輸血的全部基因型β-地中海貧血。

價格

在美國的定價高達280萬美元（約合人民幣1908萬元）。

試驗

據FDA，在後期試驗中，接受Zynteglo基因療法的患者中有89%可以不必輸血，並且沒有任何明顯的安全問題。

風險

FDA方面同時提示，這種治療存在引發血癌的潛在風險，雖然在Zynteglo的研究中沒有看到任何病例，但接受Zynteglo治療的患者應該對血液進行至少15年的監測。在Zynteglo給藥期間，還應監測患者的超敏反應以及血小板減少和出血情況。

歷史

2022年美國食品藥品監督管理局（FDA）首次批准針對β-地中海貧血患者的基因療法。