Kanuma

Kanuma是一種重組版本的人溶酶體酸性脂肪酶（rhLAL）的罕見病新藥，這種藥物分子就藏在一種經過基因編輯的雞下的蛋里，這裡提到的雞蛋和雞都不會供人食用。藥物生產者只是會從這種特殊的雞蛋中提取他們所需的分子而已。

基本介紹

• 外文名：Kanuma
• 類型：藥品

原理

健康人自己就會在身體裡產生這種酶，而遺傳缺陷則會導致酶活性的缺乏，進而影響脂質代謝。溶酶體酸性脂肪酶缺乏症是一種罕見疾病，它會導致脂質在全身組織堆積，並引發肝病、心血管疾病以及更多併發症。在此之前，這種疾病還沒有任何針對性的治療方式，而這種新藥將能夠幫助患者補充缺乏的酶，使代謝恢復正常。它會通過靜脈輸液給藥，每周或每兩周使用一次。

生產藥物所用的雞被轉入了表達溶酶體酸性脂肪酶的基因，它們可以穩定地在雞蛋蛋白中表達這種酶。FDA評估認為，基因編輯操作不會對這些雞的健康造成傷害。同時，這些雞將被飼養於嚴格管理的專用室內設施中，以避免它們意外地進入環境或是混入食品供應鏈。