Farydak（panobinostat）是一種新型、廣譜組蛋白脫乙醯酶（HDAC）抑制劑，具有一種新的作用機制，通過阻斷組蛋白脫乙醯酶（HDAC）發揮作用，該藥能夠對癌細胞施以嚴重的應激直至其死亡，而健康細胞則不受影響。
來源：生物谷
2015年2月，經歷大起大落的抗癌新藥Farydak（panobinostat，LBH589）最終獲得FDA青睞。FDA已批准Farydak聯合Velcade（bortezomib，硼替佐米）和地塞米松（dexamethasone）用於既往接受至少2種治療方案（包括Velcade和一種免疫調節（IMiD）藥物）治療失敗的多發性骨髓瘤（myltiplemyeloma，MM）患者群體。FDA批准Farydak時附帶有一項風險評估及減災策略（REMS），用於宣傳和教育醫療衛生專業人員了解可能與Farydak治療相關的風險。此次批准，也標誌著Faryda成為用於治療多發性骨髓瘤（MM）的首個組蛋白脫乙醯酶（HDAC）抑制劑，該藥的表觀遺傳學活性，可能有助於恢復多發性骨髓瘤細胞的功能。目前，Farydak在全球其他地區的監管審查正在進行中。
Farydak通過FDA的加速審批程式批准。該藥的獲批是基於一項全球III期臨床研究（PANORAMA-1）中一項預定義亞組分析（n=193）的療效和安全性數據。數據顯示，在既往接受硼替佐米和一種免疫調節（IMiD）藥物治療的多發性骨髓瘤（MM）群體中，聯合標準治療方案（硼替佐米+地塞米松）治療時，與安慰劑（PFS=5.8個月，n=99）相比，Farydak延長了中位無進展生存期（PFS=10.6個月，n=94）。此外，Farydak治療組有59%的患者在治療後腫瘤縮小或消失，而安慰劑組數據為41%。
不過，值得一提的是，Farydak的監管之路可謂波折。在2014年初，諾華提交panobinostat監管申請時，鑒於其良好的療效，FDA表示將採用快速審批通道審核該藥，使審查周期由通常的12個月縮短至8個月。然而，去年11月底，FDA腫瘤藥物顧問委員會（ODAC）以5:2的投票結果建議拒絕批准panobinostat。該委員會表示，panobinostat針對經治多發性骨髓瘤（MM）患者群體確實有效，但該藥的副作用過於嚴重，要求FDA慎重考慮。這一建議也迫使FDA將原定於12月份的最後期限推遲至今年3月。之後，諾華提交了額外的分析數據，同時修改panobinostat適應症，用於既往接受至少2種標準療法（包括硼替佐米和免疫調節劑）的多發性骨髓瘤（MM）群體。FDA經過仔細審查後，最終批准panobinostat。需要指出的是，Farydak帶有黑框警告，提示該藥嚴重的腹瀉和嚴重及致命的心臟事件、心律失常及心電圖（ECG）變化。
多發性骨髓瘤（MM）是一種無法治癒且復發率很高的血液癌症。在過去的11年中，武田的抗癌藥Velcade（硼替佐米）作為唯一一種已被證明能夠延緩新診和復發性多發性骨髓瘤（MM）總生存期（OS）的藥物，在多發性骨髓瘤（MM）的臨床治療中發揮了重要作用。但該領域仍存在著遠未滿足的巨大醫療需求。
HaoeYouPharmacy轉載
2015年2月，經歷大起大落的抗癌新藥Farydak（panobinostat，LBH589）最終獲得FDA青睞。FDA已批准Farydak聯合Velcade（bortezomib，硼替佐米）和地塞米松（dexamethasone）用於既往接受至少2種治療方案（包括Velcade和一種免疫調節（IMiD）藥物）治療失敗的多發性骨髓瘤（myltiplemyeloma，MM）患者群體。FDA批准Farydak時附帶有一項風險評估及減災策略（REMS），用於宣傳和教育醫療衛生專業人員了解可能與Farydak治療相關的風險。此次批准，也標誌著Faryda成為用於治療多發性骨髓瘤（MM）的首個組蛋白脫乙醯酶（HDAC）抑制劑，該藥的表觀遺傳學活性，可能有助於恢復多發性骨髓瘤細胞的功能。目前，Farydak在全球其他地區的監管審查正在進行中。
Farydak通過FDA的加速審批程式批准。該藥的獲批是基於一項全球III期臨床研究（PANORAMA-1）中一項預定義亞組分析（n=193）的療效和安全性數據。數據顯示，在既往接受硼替佐米和一種免疫調節（IMiD）藥物治療的多發性骨髓瘤（MM）群體中，聯合標準治療方案（硼替佐米+地塞米松）治療時，與安慰劑（PFS=5.8個月，n=99）相比，Farydak延長了中位無進展生存期（PFS=10.6個月，n=94）。此外，Farydak治療組有59%的患者在治療後腫瘤縮小或消失，而安慰劑組數據為41%。
不過，值得一提的是，Farydak的監管之路可謂波折。在2014年初，諾華提交panobinostat監管申請時，鑒於其良好的療效，FDA表示將採用快速審批通道審核該藥，使審查周期由通常的12個月縮短至8個月。然而，去年11月底，FDA腫瘤藥物顧問委員會（ODAC）以5:2的投票結果建議拒絕批准panobinostat。該委員會表示，panobinostat針對經治多發性骨髓瘤（MM）患者群體確實有效，但該藥的副作用過於嚴重，要求FDA慎重考慮。這一建議也迫使FDA將原定於12月份的最後期限推遲至今年3月。之後，諾華提交了額外的分析數據，同時修改panobinostat適應症，用於既往接受至少2種標準療法（包括硼替佐米和免疫調節劑）的多發性骨髓瘤（MM）群體。FDA經過仔細審查後，最終批准panobinostat。需要指出的是，Farydak帶有黑框警告，提示該藥嚴重的腹瀉和嚴重及致命的心臟事件、心律失常及心電圖（ECG）變化。
多發性骨髓瘤（MM）是一種無法治癒且復發率很高的血液癌症。在過去的11年中，武田的抗癌藥Velcade（硼替佐米）作為唯一一種已被證明能夠延緩新診和復發性多發性骨髓瘤（MM）總生存期（OS）的藥物，在多發性骨髓瘤（MM）的臨床治療中發揮了重要作用。但該領域仍存在著遠未滿足的巨大醫療需求。
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