基本介紹
- 外文名：ACT001
- 主要功能：對癌症幹細胞具有選擇性殺滅效果
簡介,研發階段,
簡介
該藥物具有完全自主智慧財產權，原料提取、藥物製備等領先國際，有望成為人類對抗腦膠質瘤的“新武器”。
研發階段
該藥物在腦部的濃度是血液中濃度的1.8倍。而此前治療腦膠質瘤最好的藥物——替莫唑胺，在腦部濃度也僅為血液中濃度的40%。這就意味著，ACT001成為目前十分難得的可以進入腦部的抗腫瘤藥物。
陳悅透露，目前，ACT001已在澳大利亞進入臨床一期試驗，並獲得了十餘個國家的專利保護。中國在該領域藥物研發的優勢反超，並牢牢占據主導。ACT001的創製有望為解決腦膠質母細胞瘤這一世界性醫學難題提供一種新的治療手段。
ACT001正在中國、澳洲、美國同步開展多種適應症的臨床試驗。RPDD資格證的獲得，將進一步加快該候選新藥的臨床試驗與上市評審。
中國
2008年，南開大學化學學院陳悅教授團隊在中國特有植物辛夷（山玉蘭）的根皮中發現並提取出對腫瘤幹細胞具有選擇性殺滅作用的有效成分小白菊內酯，在此基礎上通過化學結構改進，成功創製出具有完全自主智慧財產權的新結構小分子化合物ACT001，其水溶性良好，口服即可進入血液，並可突破血腦屏障，直接作用於腦部腫瘤病灶，抑瘤率高達87%，生存期延長超過172%，成果先後獲得20多個國家的專利授權，開國產創新藥進入西方國家開展臨床試驗的先河。
2017年，ACT001獲得美國藥監局與歐盟藥監局“孤兒藥”資格認證，ACT001治療兒童腦幹膠質瘤2021年成功獲得美國藥監局兒童罕見病資格認證，這是中國自主研發的藥物首次獲得該項資格認證。
以ACT001為核心產品的抗癌藥物研發與中試基地在鄂爾多斯高新區拔地而起，項目由天津尚德藥緣科技股份有限公司投資建設，總投資1.32億元。基地已於2022年4月份開始試生產，計畫年產ACT001原料藥1噸、ACT001片劑500萬片、ACT001膠囊劑1000萬粒，該藥品臨床試驗結束正式上市後，患者用藥成本可比進口同類產品降低10多倍，預計年產值將達到10億元。
2021年11月，由南開大學陳悅教授課題組原創，天津尚德藥緣科技股份有限公司開發的抗腦膠質瘤原創候選新藥ACT001，獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批准的兒童罕見病資格證（RPDD），成為我國原創候選新藥中，首個獲得美國RPDD資格的藥物品種。
2022年，中國自主研發的抗腦膠質瘤原創新藥ACT001在鄂爾多斯市實現了臨床用藥的批量生產。
