靶標的發現對發展創新藥物、生物診斷和生物治療技術具有重要意義。重點研究生理和病理過程中關鍵基因功能及其調控網路的規模化識別，突破疾病相關基因的功能識別、表達調控及靶標篩查和確證技術，“從基因到藥物”的新藥創製技術。 簡單來說就是一種準確定位致病基因並通過對該基因的修復達到治療疾病的目的的技術 .
