為規範並促進我國幹細胞臨床研究，按照國務院領導同志有關批示要求，國家衛生計生委與國家食品藥品監管總局共同組織制定了《幹細胞臨床研究管理辦法（試行）》（可從國家衛生計生委或國家食品藥品監管總局網站下載）。特制定了《關於徵求幹細胞臨床研究管理辦法（試行）意見的函》。現徵求你部門意見，請於2015年4月10日前反饋至國家衛生計生委。
基本介紹
- 中文名：關於徵求幹細胞臨床研究管理辦法（試行）意見的函
- 制定機構：國家衛生計生委、國家食品藥品監管總局
國衛辦科教函〔2015〕225號
各省、自治區、直轄市衛生計生委、食品藥品監管局，新疆生產建設兵團衛生局、食品藥品監管局，各有關單位;國家發展改革委、教育部、科技部、財政部辦公廳，國務院法制辦秘書行政司，中科院、工程院、國務院發展研究中心辦公廳，國家自然科學基金委員會、國家中醫藥管理局辦公室，總後勤部衛生部醫療管理局、武警部隊後勤部衛生部：
為規範並促進我國幹細胞臨床研究，按照國務院領導同志有關批示要求，國家衛生計生委與國家食品藥品監管總局共同組織制定了《幹細胞臨床研究管理辦法（試行）》（可從國家衛生計生委或國家食品藥品監管總局網站下載）。現徵求你部門意見，請於2015年4月10日前反饋至國家衛生計生委。
國家衛生計生委辦公廳國家食品藥品監管總局辦公廳
2015年3月25日
附屬檔案1：幹細胞臨床研究管理辦法（試行）.docx
附屬檔案2：《幹細胞臨床研究管理辦法（試行）》解讀.docx
幹細胞臨床研究管理辦法（試行）
第一章總則
第一條為規範和促進幹細胞臨床研究，依照《中華人民共和國藥品管理法》、《醫療機構管理條例》等法律法規，制定本辦法。
第二條本辦法適用於在醫療機構開展的幹細胞臨床研究。
幹細胞臨床研究指套用人自體或異體來源的幹細胞經體外操作後輸入（或植入）人體，用於疾病預防或治療的臨床研究。體外操作包括幹細胞在體外的分離、純化、培養、擴增、誘導分化、凍存及復甦等，不包括基因水平的操作。
第三條幹細胞臨床研究必須遵循科學、規範、公開、符合倫理、充分保護受試者權益的原則。
第四條開展幹細胞臨床研究的醫療機構（以下簡稱機構）是幹細胞製劑和臨床研究質量管理的責任主體。機構應當對幹細胞臨床研究項目進行立項審查、登記備案和過程監管，並對幹細胞製劑製備和臨床研究全過程進行質量管理和風險管控。
第五條國家衛生計生委與國家食品藥品監管總局負責幹細胞臨床研究政策制定和巨觀管理，組織制定和發布幹細胞臨床研究相關規定、技術指南和規範，協調督導、檢查機構幹細胞製劑和臨床研究管理體制機制建設和風險管控措施，促進幹細胞臨床研究健康、有序發展;共同組建幹細胞臨床研究專家委員會和倫理專家委員會，為幹細胞臨床研究規範管理提供技術支撐和倫理指導。
省級衛生計生行政部門與省級食品藥品監管部門負責行政區域內幹細胞臨床研究的日常監督管理，對機構幹細胞製劑和臨床研究質量以及風險管控情況進行檢查，發現問題和存在風險時及時督促機構採取有效處理措施;根據工作需要共同組建幹細胞臨床研究專家委員會和倫理專家委員會。
第六條機構不得向受試者收取幹細胞臨床研究相關費用，不得發布或變相發布幹細胞臨床研究廣告。
第二章機構的條件與職責
第七條幹細胞臨床研究機構應當具備以下條件：
（一）三級甲等醫院，具有與所開展幹細胞臨床研究相應的診療科目。
（二）依法獲得相關專業的藥物臨床試驗機構資格。
（三）具有較強的醫療、教學和科研綜合能力，承擔幹細胞研究領域重大研究項目，且具有相對穩定、充分的項目研究經費支持。
（四）具備完整的幹細胞質量控制條件、全面的幹細胞臨床研究質量管理體系和獨立的幹細胞臨床研究質量保證部門；建立幹細胞製劑質量受權人制度；具有完整的幹細胞製劑製備和臨床研究全過程質量管理及風險控制程式和相關檔案（含質量管理手冊、臨床研究工作程式、標準操作規範和試驗記錄等）；具有幹細胞臨床研究審計體系，包括具備資質的內審人員和內審、外審制度。
（五）幹細胞臨床研究項目負責人和製劑質量受權人應當由機構主要負責人正式授權，具有正高級專業技術職稱，具有良好的科研信譽。主要研究人員經過藥物臨床試驗質量管理規範（GCP）培訓，並獲得相應資質。機構應當配置充足的具備資質的人力資源進行相應的幹細胞臨床研究，制定並實施幹細胞臨床研究人員培訓計畫，並對培訓效果進行監測。
（六）具有與所開展幹細胞臨床研究相適應的、由高水平專家組成的學術委員會和倫理委員會。
（七）具有防範幹細胞臨床研究風險的管理機制和處理不良反應、不良事件的措施。
第八條機構學術委員會應當由與開展幹細胞臨床研究相適應的、具有較高學術水平的機構內外知名專家組成，專業領域應當涵蓋臨床相關學科、幹細胞基礎和臨床研究、幹細胞製備技術、幹細胞質量控制、生物醫學統計、流行病學等。
機構倫理委員會應當由了解幹細胞研究的醫學、倫理學、法學、管理學、社會學等專業人員及至少一位非專業的社會人士組成，人員不少於7位，負責對幹細胞臨床研究項目進行獨立倫理審查，確保幹細胞臨床研究符合倫理規範。
第九條機構應當建立幹細胞臨床研究項目立項前學術、倫理審查制度，接受國家和省級幹細胞臨床研究專家委員會和倫理專家委員會的監督，促進學術、倫理審查的公開、公平、公正。
第十條機構主要負責人應當對機構幹細胞臨床研究工作全面負責，建立健全機構對幹細胞製劑和臨床研究質量管理體制機制；保障幹細胞臨床研究的人力、物力條件，完善機構內各項規章制度，及時處理臨床研究過程中的突發事件。
第十一條幹細胞臨床研究項目負責人應當全面負責該項研究工作的運行管理；制定研究方案，並嚴格執行審查立項後的研究方案，分析撰寫研究報告；掌握並執行標準操作規程；詳細進行研究記錄；及時處理研究中出現的問題，確保各環節符合要求。
第十二條幹細胞製劑質量受權人應當具備醫學相關專業背景，具有至少三年從事幹細胞製劑（或相關產品）製備和質量管理的實踐經驗，從事過相關產品過程控制和質量檢驗工作。質量受權人負責審核幹細胞製備批記錄，確保每批臨床研究用幹細胞製劑的生產、檢驗等均符合相關要求。
第十三條機構應當建立健全受試者權益保障機制，有效管控風險。研究方案中應當包含有關風險預判和管控措施，機構學術、倫理委員會對研究風險程度進行評估。對風險較高的項目，應當採取有效措施進行重點監管，並通過購買第三方保險，對於發生與研究相關的損害或死亡的受試者承擔治療費用及相應的經濟補償。
第十四條機構應當根據信息公開原則,按照醫學研究登記備案信息系統要求，公開幹細胞臨床研究機構和項目有關信息，並負責審核登記內容的真實性。
第十五條開展幹細胞臨床研究項目前，機構應當將備案材料（見附屬檔案1）由省級衛生計生行政部門會同食品藥品監管部門審核後向國家衛生計生委與國家食品藥品監管總局備案。
幹細胞臨床研究項目應當在已備案的機構實施。
第三章研究的立項與備案
第十六條幹細胞臨床研究必須具備充分的科學依據，且預防或治療疾病的效果優於現有的手段；或用於尚無有效干預措施的疾病，用於威脅生命和嚴重影響生存質量的疾病，以及重大醫療衛生需求。
第十七條幹細胞臨床研究應當符合《藥物臨床試驗質量管理規範》的要求。幹細胞製劑符合《幹細胞製劑質量控制及臨床前研究指導原則(試行)》的要求。
幹細胞製劑的製備應當符合《藥品生產質量管理規範》（GMP）的基本原則和相關要求，配備具有適當資質的人員、適用的設施設備和完整的質量管理檔案，原輔材料、製備過程和質量控制應符合相關要求，最大限度地降低製備過程中的污染、交叉污染，確保持續穩定地製備符合預定用途和質量要求的幹細胞製劑。
第十八條按照機構內幹細胞臨床研究立項審查程式和相關工作制度，項目負責人須提交有關幹細胞臨床研究項目備案材料（見附屬檔案2），以及幹細胞臨床研究項目倫理審查申請表（見附屬檔案3）。
第十九條機構學術委員會應當對申報的幹細胞臨床研究項目備案材料進行科學性審查。審查重點包括：
(一)開展幹細胞臨床研究的必要性；
(二)研究方案的科學性；
(三)研究方案的可行性；
(四)主要研究人員資質和幹細胞臨床研究培訓情況；
(五)研究過程中可能存在的風險和防控措施；
(六)幹細胞製劑製備過程的質控措施。
