硫酸氫司美替尼膠囊（中文商品名：科賽優），是適用於治療3歲及3歲以上伴有症狀、無法手術的叢狀神經纖維瘤的I型神經纖維瘤病兒童患者的藥品。
基本介紹
- 藥品名稱：科賽優
- 別名：硫酸氫司美替尼膠囊
- 主要適用症：叢狀神經纖維瘤
- 劑型：膠囊
適應症,性狀,藥物作用,臨床試驗,
適應症
適應症為治療3歲及3歲以上伴有症狀、無法手術的叢狀神經纖維瘤的1型神經纖維瘤病兒童患者。
性狀
神經纖維瘤病（NF）是一類常染色體顯性遺傳性疾病，在其三種主要分型中NF1約占98%。其中，約有30%-50%的NF1患者會出現叢狀神經纖維瘤（NF1-PN）。作為累及全身多系統的慢性綜合徵，NF1-PN會造成毀容、疼痛、功能障礙、終生認知障礙等，患兒較一般人群引發惡性腫瘤及心臟疾病風險達13%，生存年限平均減少15年。此前，NF1主要治療方案包括手術切除、外科整形等，但90% 的NF1-PN無法通過手術治療或完全切除，且復發率高。
藥物作用
司美替尼是由阿斯利康和默沙東共同開發的MEK抑制劑，可阻斷參與促進細胞生長的特定酶（MEK1和MEK2）。在Ⅰ型神經纖維瘤病中，這些酶過度活躍，導致叢狀神經纖維瘤以不受控制的方式生長。通過阻斷特定酶，司美替尼可減緩病情。
臨床試驗
臨床試驗結果表明，司美替尼作為一種口服激酶抑制劑，可縮小不可手術兒童患者的瘤體體積，幫助緩解疼痛、功能障礙和其他臨床併發症。相較於自然史患者3年僅15%的患者無疾病進展率，研究中的患者3年無疾病進展率達到84%，患者疼痛強度平均降低2.14分，運動功能障礙得到有效改善，生活質量得到顯著提升。安全性數據顯示，12個治療周期內患者用藥依從性超95%。SPRINT研究中最常見的不良反應是嘔吐、血肌酸磷酸激酶升高、腹瀉和噁心。
