《基因工程化CRISPR/Csy4-新型抗HIV-1分子靶向藥物的研發及機理研究》是依託吉林大學，由郭睿擔任項目負責人的青年科學基金項目。
基本介紹
- 中文名：基因工程化CRISPR/Csy4-新型抗HIV-1分子靶向藥物的研發及機理研究
- 項目類別：青年科學基金項目
- 項目負責人：郭睿
- 依託單位：吉林大學
項目摘要,結題摘要,
項目摘要
高效抗反轉錄病毒治療(highly active anti-retroviral therapy, HAART)能顯著抑制HIV病毒，然而因其不能殺滅病毒而最終導致病毒耐藥及疾病復發。高特異性CRISPR/Cas9基因編輯技術及識別HIV-LTR的Cre酶的基因工程改造成功，為根治HIV帶來了希望。課題申請人前期研究發現：CRISPR/Csy4特異性識別的RNA髮夾結構同HIV-1-LTR序列高度同源，基因工程改造的Csy4能從病毒轉錄、病毒包裝及前病毒DNA整合等多個環節起抗HIV-1病毒作用。本課題擬在前期工作的基礎上，結合基因工程技術對野生型Csy4進行最佳化改造，以篩選出能特異識別並酶切HIV-LTR的Csy4，並深入探討其抗HIV-1作用的分子機理，研發出具有我國自主產權的新型抗HIV-1藥物。
結題摘要
現有的抗HIV-1病毒藥物因不能徹底清除病毒而需要終身服藥。高特異性CRISPR/Cas9及識別HIV-LTR的Cre酶的基因工程改造成功為根治HIV帶來了希望。課題申請人前期研究發現：CRISPR/ Csy4特異性識別的RNA髮夾結構同HIV-1-LTR序列高度同源，並且計算機摺疊模型顯示，兩者具有異常相似的二維結構。我們已經發表的結果證實：eCsy4能從HIV-1轉錄後、病毒包裝及前病毒DNA整合等多個環節起抗HIV-1病毒作用。本課題擬在前期工作的基礎上，結合基因工程技術對野生型Csy4進行最佳化改造，以篩選出能特異識別並酶切HIV-LTR的eCsy4，並深入探討其抗HIV-1作用的分子機理，研發出具有我國自主產權的新型抗HIV-1藥物?
