《促進我國罕見病藥品可及性的政策選擇機制研究》是依託華中科技大學，由龔時薇擔任項目負責人的青年科學基金項目。
基本介紹
- 中文名：促進我國罕見病藥品可及性的政策選擇機制研究
- 項目類別：青年科學基金項目
- 項目負責人：龔時薇
- 依託單位：華中科技大學
中文摘要,結題摘要,
中文摘要
改善弱勢人群的生命質量一直以來都是醫藥衛生領域堅持以人為本理念，促進構建和諧社會的重要使命。近年來我國出現了一系列罕見病患者無藥可治或用藥短缺的情況，罕見病患者的用藥狀況不容樂觀，生命健康受到嚴重威脅，如何促進我國罕見病患者用藥可及性成為了改善我國罕見病患者健康狀況的關鍵問題。本研究通過建立罕用藥可及性三級評價指標體系，診斷影響我國罕見病患者用藥可及性的主要障礙因素，借鑑國外罕用藥產業激勵政策、供給政策、保障政策、信息共享政策、社會資源利用政策和系統反應政策的實踐經驗，根據政策設計合理性的理論循證結論，結合我國的實際國情，探索出適用於我國的促罕用藥可獲得性、可利用性、可供應性、可負擔性和系統反應性的基本政策框架。
結題摘要
本項目圍繞如何促進我國罕見病患者用藥可及性和改善我國罕見病患者健康狀況的關鍵問題，開展了如下主要研究。 （1）建立了國內外上市罕用藥的目錄庫； （2）構建了我國罕用藥地理資源分布系統； （3）構建了衡量我國罕用藥可及性的三級評價指標體系：通過兩輪的德爾菲專家諮詢，構建了4個一級指標（可獲得性、可利用性、可負擔性和系統反應性），9個二級指標、79個三級指標的罕用藥可及性三級評價指標體系。 （4）研究並確定了影響我國罕用藥可及性的障礙因素：通過對全國52位罕見病患者的問卷調查發現，醫藥費用負擔重，醫療保險報銷困難，罕見病藥品可獲得性低，罕見病診斷、治療困難，罕見病藥品用藥安全問題，罕見病患者融入社會困難，國家對罕見病的防治建設不足是主要障礙因素。 （5）對我國常見病與罕見病住院患者疾病負擔和醫療服務需求的特點展開分析： 11種罕見病成為災難性疾病的比例更高；11 種罕見病患者住院需求的價格彈性和收入彈性係數分別為1.253和1.805。 （6）對我國罕見病及罕用藥基本醫療保險覆蓋現況展開分析：35種罕用藥在國家城鎮職工基本醫療保險目錄中的平均覆蓋率為57.1%，8個省份新農合藥品目錄中的平均覆蓋率約為43.2%。我國基本醫療保險覆蓋的罕見病種類過少，主要為血液系統罕見病。 （7）對我國醫院和社會藥房罕用藥的可獲得性和價格水平開展社會調查：依據WHO/HAI的標準，設計了我國26種罕用藥可獲得性和價格水平的調查表，對全國12個省市的24個三甲醫院調查顯示：可獲得性低於50%罕用藥占69.23%，低於75%占84.61%。27家社會藥房僅可獲得性為7.65%。 （8）對我國罕用藥和常用藥供應管理模式的差異性進行了比較分析； （9）對國際上主要國家和地區罕用藥可及性管理政策體制進行比較分析； （10）對國際罕見病和罕用藥的醫療保險政策體系與罕用藥的遴選原則進行分析； （11）探索了國外罕用藥政策可持續發展的動力機制； （12）提出促進我國罕用藥可及性的可行性管理策略，包括制定我國罕見病診斷、治療指南；建立以醫院為主導的罕用藥協定供應模式和罕見病的預防體系等。以上研究成果，已在國內外期刊上發表研究論文14篇,報刊論文1篇，一部關於罕見病和罕用藥管理模式的專著正在出版中，產生了較為廣泛的影響，受到包括《柳葉刀》等國際著名期刊的關注。
