2014年8月19日美國食品藥品監督管理局(FDA)批准Cerdelga(eliglustat)為長期治療有1型戈謝病的成年患者，一種罕見遺傳病。戈謝病發生在不能產生足夠的一種酶被稱為葡糖腦苷脂酶的人們，該酶缺乏引起在脾，肝和骨髓收集脂肪物質。戈謝病的主要體徵包括肝和脾腫大，低紅細胞計數(貧血)，低血小板計數和骨問題。
基本介紹
- 外文名：Cerdelga
- 批准單位：美國食品藥品監督管理局(FDA)
Cerdelga是一種硬明膠膠囊含eliglustat被口服。在有戈謝病1型病人中，該藥物顯示通過抑制形成脂肪物質代謝過程慢下脂肪物質的生成。在美國估計1型戈謝病影響約6,000人。
在199例1型戈謝病參加者的兩項臨床試驗評價Cerdelga的安全性和有效性。
在40例既往未曾接受酶替代治療的1型戈謝病參加者的一項隨機化，雙盲，安慰劑對照，多中心試驗評價Cerdelga的安全性和有效性。受試者接受藥物在起始劑量42mg1天2次，與大多數4周后接受劑量84mg1天2次。研究參加者繼續藥物共9個月。與安慰劑比較，用Cerdelga治療導致從基線至研究結束時脾臟更大減小(至第39周)，試驗的主要終點。Cerdelga與安慰劑比較還導致肝臟容積，學血小板計數，和紅細胞(血紅蛋白)水平更大改善。
其他試驗試圖確定在159例既往治療過和用酶替代治療穩定化有1型戈謝病參加者與酶替代治療比較Cerdelga的安全性和有效性。在試驗中受試者接受或酶取代治療藥物伊米苷酶[imiglucerase]或Cerdelga。試驗證實用Cerdelga治療導致血紅蛋白水平，血小板計數和脾和肝容積如同伊米苷酶相似的穩定化。
在Cerdelga臨床試驗中最常觀察到的副作用是疲乏，頭痛，噁心，腹瀉，背痛，四肢痛，和上腹痛。
Cerdelga是由總部在麻省劍橋的Genzyme製造，目前在中國暫未獲審批上市，國內客戶若想購買此藥可以通過美國大型連鎖藥房HaoeyouPharmacy[好醫友美國藥房]尋求幫助。
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