《靶向雙基因保護與修復胰島β細胞及其機制研究》是依託華中科技大學，由周華榮擔任項目負責人的青年科學基金項目。
基本介紹
- 中文名：靶向雙基因保護與修復胰島β細胞及其機制研究
- 項目類別：青年科學基金項目
- 項目負責人：周華榮
- 依託單位：華中科技大學
- 負責人職稱：研究員
- 批准號：30300166
- 研究期限：2004-01-01 至 2006-12-31
- 申請代碼：H0708
- 支持經費：20（萬元）
中文摘要
採用胰島素特異性啟動子（Rip）調控Wee1Hu和PDL-Ig基因的表達，同時將抗胰島β細胞表面抗原(ICA512)單鏈抗體可變區基因克隆入病毒Phi29外殼蛋白gp12的基因區，表達具有靶嚮導入作用的融合蛋白。Phi29是一種細菌病毒，對人體無潛在致病性。體外組裝含Wee1Hu和PDL-Ig的病毒Phi29載體，利用其外殼攜有抗ICA512單鏈抗體的特點，體內套用後可靶向感染表達ICA512的胰島β細胞；由於Rip啟動子的套用，進一步保證目的蛋白僅在胰島β細胞特異性表達。通過轉導Wee1Hu基因和PDL-Ig，修復自身免疫所致胰島β細胞的損傷,並通過PDL-Ig與自身反應性T細胞表面的PD-1受體結合，發出抑制信號，抑制自身反應性T細胞的活化，從而重建針對胰島β細胞的自身耐受，恢復其分泌胰島素的功能。該基因治療系統具有靶向性、特異性及安全性等優點，將為IDDM的治療提供新思路。
